Die aktuelle regulatorische Landschaft war eine erhebliche Hürde für das CRISPR-Feld. Obwohl es seit seinem Aufkommen um das Jahr 2013 als revolutionärer biotechnologischer Durchbruch gefeiert wird, wurde bisher nur ein Gen-Editing-Medikament für die kommerzielle Nutzung zugelassen, mit dem etwa 40 Patienten mit Sichelzellenanämie behandelt wurden. Dieser langsame Fortschritt hat innerhalb der Branche zu einer gewissen Entmutigung geführt, da befürchtet wird, dass die Gen-Editing-Revolution an Schwung verloren hat.

Der Ansatz von Aurora Therapeutics zielt darauf ab, diesen Engpass zu beseitigen. Das Unternehmen hofft, ein System zu etablieren, in dem ein Basis-Gen-Editing-Medikament mit geringfügigen Anpassungen personalisiert werden kann, um auf spezifische genetische Variationen bei einzelnen Patienten abzuzielen. Dies würde eine Änderung des regulatorischen Denkens erfordern, die einen flexibleren Zulassungsweg für diese personalisierten Behandlungen ermöglicht.

Die Notwendigkeit einer regulatorischen Reform wurde von Persönlichkeiten wie Martin Makary, dem Leiter der US-amerikanischen Food and Drug Administration, bekräftigt, der im November andeutete, dass die Behörde einen neuen regulatorischen Weg für maßgeschneiderte, personalisierte Medikamente prüfen würde. Diese Unterstützung signalisiert eine potenzielle Bereitschaft innerhalb der FDA, ihren Ansatz für Gen-Editing-Therapien anzupassen.

CRISPR, kurz für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, ist eine Technologie, die es Wissenschaftlern ermöglicht, DNA-Sequenzen präzise zu editieren. Sie birgt ein immenses Potenzial für die Behandlung einer Vielzahl von genetischen Erkrankungen, von Mukoviszidose bis hin zu Chorea Huntington. Die Komplexität der Technologie und das Potenzial für unbeabsichtigte Folgen haben jedoch zu einer vorsichtigen regulatorischen Aufsicht geführt.

Der Erfolg der Strategie von Aurora Therapeutics hängt davon ab, die Aufsichtsbehörden davon zu überzeugen, dass personalisierte Gen-Editing-Behandlungen sicher und wirksam sein können, ohne dass sie dem gleichen Maß an Kontrolle unterliegen müssen wie völlig neue Medikamente. Wenn das Unternehmen Erfolg hat, könnte es den Weg für eine neue Ära der personalisierten Medizin ebnen, in der Gen-Editing-Therapien auf die individuellen Bedürfnisse jedes Patienten zugeschnitten sind. Das Unternehmen befindet sich derzeit in einem frühen Entwicklungsstadium, und es bleibt abzuwarten, ob die Aufsichtsbehörden den vorgeschlagenen Ansatz annehmen werden.