Die Strategie adressiert einen bedeutenden Engpass im CRISPR-Bereich. Obwohl die CRISPR-Technologie seit ihrem Aufkommen um das Jahr 2013 als revolutionärer biotechnologischer Durchbruch gefeiert wird, hat sie bisher nur begrenzten kommerziellen Erfolg erzielt. Bisher wurde nur ein einziges Gen-Editing-Medikament zugelassen, und es wurde bei etwa 40 Patienten eingesetzt, die alle an Sichelzellenanämie leiden. Dieser langsame Fortschritt hat in der Branche zu einer gewissen Entmutigung geführt, wobei Beobachter feststellen, dass die "Gen-Editing-Revolution" ihre anfänglichen Versprechungen noch nicht erfüllt hat.

Aurora Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung einer Plattform, auf der eine zentrale Gen-Editing-Behandlung an die individuellen Bedürfnisse der Patienten angepasst werden kann. Dieser Ansatz beruht auf der Annahme, dass Aufsichtsbehörden wie die U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen flexibleren Zulassungsweg für personalisierte Gentherapien ermöglichen werden.

Martin Makary, Leiter der FDA, signalisierte im November eine mögliche Verschiebung in diese Richtung und erklärte, dass die Behörde einen neuen regulatorischen Weg für maßgeschneiderte, personalisierte Behandlungen eröffnen werde. Diese Befürwortung deutet auf eine wachsende Erkenntnis hin, dass die regulatorischen Rahmenbedingungen an die besonderen Eigenschaften von Gen-Editing-Technologien angepasst werden müssen.

Die Herausforderung für Unternehmen wie Aurora Therapeutics besteht darin, nachzuweisen, dass geringfügige Anpassungen an einer zentralen Gen-Editing-Behandlung ihre Sicherheit oder Wirksamkeit nicht wesentlich verändern. Dies erfordert robuste Daten und ein klares Verständnis der Wirkmechanismen dieser Therapien. Wenn dieser "Umbrella-Ansatz" erfolgreich ist, könnte er die Zeit und die Kosten für die Markteinführung neuer Gen-Editing-Behandlungen erheblich reduzieren und potenziell die Reichweite der CRISPR-Technologie auf ein breiteres Spektrum von Krankheiten und Patienten ausweiten.