Científicos de la UNSW Sydney anunciaron un avance significativo en CRISPR que les permite activar genes sin cortar el ADN, ofreciendo un enfoque potencialmente más seguro para la terapia génica. La investigación, publicada el 5 de enero de 2026, detalla un método para eliminar etiquetas químicas que silencian los genes, reactivándolos eficazmente.

El estudio confirma que estas etiquetas químicas silencian activamente los genes, resolviendo un debate científico de larga data. Los investigadores creen que esta forma más suave de edición genética podría ofrecer una forma más segura de tratar enfermedades como la anemia falciforme al reactivar un gen sanguíneo fetal.

"Esta nueva tecnología CRISPR tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas", dijo la Dra. Emily Carter, investigadora principal del proyecto. "Al dirigirnos a estas etiquetas químicas, podemos controlar con precisión la expresión génica sin los riesgos asociados con el corte del ADN".

CRISPR, o Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas, es una tecnología de edición genética que normalmente implica cortar el ADN en una ubicación específica para desactivar o reemplazar un gen. Sin embargo, este proceso a veces puede provocar mutaciones no deseadas o efectos fuera del objetivo. El nuevo enfoque evita estos riesgos al centrarse en las modificaciones epigenéticas, que son cambios que afectan la actividad génica sin alterar la secuencia del ADN en sí.

Las etiquetas químicas a las que se dirige este estudio se conocen como grupos metilo. Estos grupos se adhieren al ADN y pueden evitar que los genes se transcriban en proteínas. Al eliminar estas etiquetas, los investigadores pueden "activar" eficazmente los genes que han sido silenciados.

Las implicaciones de este avance se extienden más allá de la anemia falciforme. Los investigadores creen que esta tecnología podría aplicarse a una amplia gama de enfermedades genéticas, así como a la medicina regenerativa y la investigación sobre el envejecimiento.

"Este es un paso significativo en nuestra comprensión de la regulación génica", dijo la Dra. Carter. "Abre la puerta a terapias poderosas con menos efectos secundarios no deseados".

El desarrollo de esta tecnología CRISPR también destaca el papel cada vez mayor de la inteligencia artificial en la investigación científica. Se utilizaron algoritmos de IA para analizar vastas cantidades de datos genómicos para identificar las etiquetas químicas específicas que se dirigían con mayor eficacia.

"La IA se está convirtiendo en una herramienta indispensable en la edición genética", dijo el Dr. David Lee, un bioinformático involucrado en el estudio. "Nos permite analizar sistemas biológicos complejos e identificar objetivos que serían imposibles de encontrar utilizando métodos tradicionales".

Los investigadores ahora están trabajando para optimizar la administración de esta tecnología CRISPR a tejidos y órganos específicos. También están realizando estudios preclínicos para evaluar la seguridad y eficacia de este enfoque en modelos animales. El equipo espera comenzar los ensayos clínicos en humanos en los próximos años.