El panorama regulatorio actual para las terapias basadas en CRISPR es visto por muchos como un obstáculo significativo. A pesar de ser aclamado como un avance biotecnológico revolucionario desde su surgimiento alrededor de 2013, CRISPR ha tenido un éxito comercial limitado. Hasta la fecha, solo se ha aprobado un fármaco de edición genética, y se ha utilizado en aproximadamente 40 pacientes, todos ellos con anemia falciforme. Este lento progreso ha generado preocupaciones de que el bombo inicial que rodeaba a CRISPR podría haber sido exagerado.

El enfoque de Aurora Therapeutics busca abordar este cuello de botella mediante la creación de un marco en el que las modificaciones a los fármacos de edición genética existentes puedan aprobarse de manera más eficiente. Este concepto se alinea con las recientes declaraciones de Martin Makary, director de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., quien indicó en noviembre que la agencia consideraría una nueva vía regulatoria para tratamientos personalizados a medida. La estrategia de la compañía se basa en la idea de que si una terapia base de edición genética se demuestra segura y eficaz, las alteraciones menores para atacar variaciones genéticas específicas dentro de una población de pacientes no deberían requerir un ensayo clínico a gran escala.

CRISPR, abreviatura de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas, es una tecnología que permite a los científicos editar con precisión las secuencias de ADN. Tiene el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades genéticas, desde la fibrosis quística hasta la enfermedad de Huntington. Sin embargo, la complejidad de la edición genética y el potencial de consecuencias no deseadas han llevado a una supervisión regulatoria cautelosa.

El éxito de la estrategia de Aurora Therapeutics depende de la voluntad de la FDA de adoptar un enfoque más flexible para la aprobación de fármacos de edición genética. Si los reguladores adoptan la idea de tratamientos personalizados con vías de aprobación simplificadas, podría acelerar significativamente el desarrollo y la disponibilidad de terapias basadas en CRISPR para una variedad de enfermedades. Los próximos meses serán cruciales para determinar si el entorno regulatorio evolucionará para apoyar esta nueva ola de innovación en la edición genética.