El panorama regulatorio actual para las terapias basadas en CRISPR se considera un obstáculo importante. A pesar de que CRISPR ha sido aclamado como un gran avance biotecnológico desde su aparición alrededor de 2013, hasta ahora solo se ha aprobado un fármaco de edición genética, y su uso comercial se ha limitado a aproximadamente 40 pacientes con enfermedad de células falciformes. Este lento progreso ha generado preocupación de que el potencial de la tecnología no se esté aprovechando al máximo.

El enfoque de Aurora Therapeutics busca abordar este cuello de botella mediante el desarrollo de una plataforma que permita ligeras modificaciones a los fármacos de edición genética, atendiendo a las necesidades individuales de los pacientes. Esta estrategia se basa en la creencia de que las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), adoptarán una postura más flexible sobre las terapias génicas personalizadas.

La necesidad de una reforma regulatoria en esta área fue destacada en noviembre por Martin Makary, jefe de la FDA, quien indicó la intención de la agencia de establecer una nueva vía regulatoria para tratamientos personalizados a medida. Este cambio de perspectiva podría allanar el camino para la visión de Aurora Therapeutics de fármacos de edición genética adaptables.

El concepto técnico detrás de CRISPR, o Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas, implica el uso de una enzima para cortar y editar con precisión las secuencias de ADN. Esta tecnología es muy prometedora para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades genéticas. Sin embargo, la complejidad de la edición genética y el potencial de efectos fuera del objetivo han llevado a requisitos regulatorios estrictos, lo que resulta en ensayos clínicos largos y costosos.

Si Aurora Therapeutics tiene éxito en su misión, podría tener un impacto significativo en la industria de la edición genética. Al reducir el tiempo y el costo asociados con la comercialización de terapias génicas personalizadas, la empresa podría desbloquear todo el potencial de CRISPR y hacer que estos tratamientos sean accesibles a una mayor población de pacientes. El progreso de la empresa será observado de cerca por otros actores en el campo, ya que podría sentar un precedente para futuros enfoques regulatorios de la edición genética.