La estrategia aborda un cuello de botella significativo en el campo CRISPR. A pesar de ser aclamada como un avance biotecnológico revolucionario desde su surgimiento alrededor de 2013, la tecnología CRISPR ha tenido un éxito comercial limitado. Solo un fármaco de edición genética ha sido aprobado hasta la fecha, y se ha utilizado en aproximadamente 40 pacientes, todos ellos con anemia falciforme. Este lento progreso ha provocado cierto desánimo dentro de la industria, y los observadores señalan que la "revolución de la edición genética" aún no ha cumplido su promesa inicial.

Aurora Therapeutics se está centrando en la creación de una plataforma donde un tratamiento central de edición genética pueda adaptarse a las necesidades individuales de cada paciente. Este enfoque depende de la creencia de que las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), permitirán una vía de aprobación más flexible para las terapias génicas personalizadas.

Martin Makary, director de la FDA, señaló un posible cambio en esta dirección en noviembre, afirmando que la agencia abriría una nueva vía regulatoria para tratamientos personalizados y a medida. Este respaldo sugiere un creciente reconocimiento de la necesidad de adaptar los marcos regulatorios a las características únicas de las tecnologías de edición genética.

El desafío para empresas como Aurora Therapeutics radica en demostrar que los ajustes menores a un tratamiento central de edición genética no alteran significativamente su seguridad o eficacia. Esto requerirá datos sólidos y una comprensión clara de los mecanismos de acción de estas terapias. Si tiene éxito, este "enfoque paraguas" podría reducir significativamente el tiempo y el costo asociados con la comercialización de nuevos tratamientos de edición genética, lo que podría ampliar el alcance de la tecnología CRISPR a una gama más amplia de enfermedades y pacientes.