Le paysage réglementaire actuel pour les thérapies basées sur CRISPR est considéré par beaucoup comme un obstacle important. Bien qu'elle ait été saluée comme une percée biotechnologique révolutionnaire depuis son émergence vers 2013, CRISPR a connu un succès commercial limité. Un seul médicament d'édition génique a été approuvé à ce jour, et il a été utilisé sur environ 40 patients, tous atteints de drépanocytose. Cette lenteur a suscité des inquiétudes quant à l'exagération possible de l'enthousiasme initial entourant CRISPR.

L'approche d'Aurora Therapeutics vise à résoudre ce goulot d'étranglement en créant un cadre où les modifications apportées aux médicaments d'édition génique existants peuvent être approuvées plus efficacement. Ce concept s'aligne sur les récentes déclarations de Martin Makary, directeur de la Food and Drug Administration américaine, qui a indiqué en novembre que l'agence envisagerait une nouvelle voie réglementaire pour les traitements personnalisés et sur mesure. La stratégie de l'entreprise repose sur l'idée que si une thérapie d'édition génique de base est prouvée sûre et efficace, des modifications mineures pour cibler des variations génétiques spécifiques au sein d'une population de patients ne devraient pas nécessiter un essai clinique à grande échelle.

CRISPR, abréviation de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (courtes répétitions palindromiques regroupées et régulièrement espacées), est une technologie qui permet aux scientifiques de modifier précisément les séquences d'ADN. Elle a le potentiel de traiter un large éventail de maladies génétiques, de la mucoviscidose à la maladie de Huntington. Cependant, la complexité de l'édition génique et le potentiel de conséquences imprévues ont conduit à une surveillance réglementaire prudente.

Le succès de la stratégie d'Aurora Therapeutics dépend de la volonté de la FDA d'adopter une approche plus souple en matière d'approbation des médicaments d'édition génique. Si les régulateurs adoptent l'idée de traitements personnalisés avec des voies d'approbation simplifiées, cela pourrait accélérer considérablement le développement et la disponibilité des thérapies basées sur CRISPR pour diverses maladies. Les mois à venir seront cruciaux pour déterminer si l'environnement réglementaire évoluera pour soutenir cette nouvelle vague d'innovation en matière d'édition génique.