Le paysage réglementaire actuel pour les thérapies basées sur CRISPR est considéré comme un obstacle majeur. Bien que CRISPR soit salué comme une avancée biotechnologique majeure depuis son émergence vers 2013, un seul médicament d'édition génique a été approuvé jusqu'à présent, et son utilisation commerciale a été limitée à environ 40 patients atteints de drépanocytose. Cette lenteur a suscité des inquiétudes quant au fait que le potentiel de cette technologie n'est pas pleinement réalisé.

L'approche d'Aurora Therapeutics vise à résoudre ce goulot d'étranglement en développant une plateforme permettant de légères modifications des médicaments d'édition génique, afin de répondre aux besoins individuels des patients. Cette stratégie repose sur la conviction que les agences de réglementation, comme la Food and Drug Administration (FDA) américaine, adopteront une position plus souple sur les thérapies géniques personnalisées.

La nécessité d'une réforme réglementaire dans ce domaine a été soulignée en novembre par Martin Makary, directeur de la FDA, qui a indiqué l'intention de l'agence d'établir une nouvelle voie réglementaire pour les traitements sur mesure et personnalisés. Ce changement de perspective pourrait ouvrir la voie à la vision d'Aurora Therapeutics de médicaments d'édition génique adaptables.

Le concept technique derrière CRISPR, ou Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (courtes répétitions palindromiques regroupées et régulièrement espacées), implique l'utilisation d'une enzyme pour couper et éditer avec précision les séquences d'ADN. Cette technologie est extrêmement prometteuse pour le traitement d'un large éventail de maladies génétiques. Cependant, la complexité de l'édition génique et le potentiel d'effets hors cible ont conduit à des exigences réglementaires strictes, entraînant des essais cliniques longs et coûteux.

Si Aurora Therapeutics réussit sa mission, cela pourrait avoir un impact significatif sur l'industrie de l'édition génique. En réduisant le temps et les coûts associés à la mise sur le marché de thérapies géniques personnalisées, l'entreprise pourrait libérer tout le potentiel de CRISPR et rendre ces traitements accessibles à un plus grand nombre de patients. Les progrès de l'entreprise seront suivis de près par les autres acteurs du secteur, car ils pourraient créer un précédent pour les futures approches réglementaires de l'édition génique.