La stratégie s'attaque à un goulet d'étranglement important dans le domaine CRISPR. Bien qu'elle ait été saluée comme une percée biotechnologique révolutionnaire depuis son émergence vers 2013, la technologie CRISPR a connu un succès commercial limité. Un seul médicament d'édition génique a été approuvé à ce jour, et il a été utilisé sur environ 40 patients, tous atteints de drépanocytose. Cette lenteur a entraîné un certain découragement au sein de l'industrie, des observateurs notant que la « révolution de l'édition génique » n'a pas encore tenu sa promesse initiale.

Aurora Therapeutics se concentre sur la création d'une plateforme où un traitement d'édition génique de base peut être adapté aux besoins individuels des patients. Cette approche repose sur la conviction que les organismes de réglementation, tels que la Food and Drug Administration (FDA) américaine, autoriseront une voie d'approbation plus souple pour les thérapies géniques personnalisées.

Martin Makary, directeur de la FDA, a signalé un changement potentiel dans cette direction en novembre, déclarant que l'agence ouvrirait une nouvelle voie réglementaire pour les traitements sur mesure et personnalisés. Cette approbation suggère une reconnaissance croissante de la nécessité d'adapter les cadres réglementaires aux caractéristiques uniques des technologies d'édition génique.

Le défi pour des entreprises comme Aurora Therapeutics consiste à démontrer que des ajustements mineurs à un traitement d'édition génique de base ne modifient pas de manière significative sa sécurité ou son efficacité. Cela nécessitera des données solides et une compréhension claire des mécanismes d'action de ces thérapies. En cas de succès, cette « approche parapluie » pourrait réduire considérablement le temps et les coûts associés à la mise sur le marché de nouveaux traitements d'édition génique, ce qui pourrait potentiellement étendre la portée de la technologie CRISPR à un plus large éventail de maladies et de patients.