वर्तमान नियामक परिदृश्य CRISPR क्षेत्र के लिए एक महत्वपूर्ण बाधा रहा है। 2013 के आसपास अपनी शुरुआत के बाद से एक क्रांतिकारी बायोटेक सफलता के रूप में सराहे जाने के बावजूद, केवल एक जीन-एडिटिंग दवा को व्यावसायिक उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया है, जो सिकल-सेल रोग से पीड़ित लगभग 40 रोगियों का इलाज कर रही है। इस धीमी प्रगति के कारण उद्योग के भीतर कुछ निराशा हुई है, इस चिंता के साथ कि जीन-एडिटिंग क्रांति ने गति खो दी है।

ऑरोरा थेराप्यूटिक्स का दृष्टिकोण इस बाधा को दूर करने का प्रयास करता है। कंपनी एक ऐसी प्रणाली स्थापित करने की उम्मीद करती है जहां एक बेस जीन-एडिटिंग दवा को व्यक्तिगत रोगियों में विशिष्ट आनुवंशिक विविधताओं को लक्षित करने के लिए मामूली समायोजन के साथ व्यक्तिगत बनाया जा सके। इसके लिए नियामक सोच में बदलाव की आवश्यकता होगी, जिससे इन व्यक्तिगत उपचारों के लिए अधिक लचीले अनुमोदन मार्ग की अनुमति मिल सके।

नियामक सुधार की आवश्यकता को मार्टिन मकारी जैसे व्यक्तियों ने भी दोहराया है, जो अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन के प्रमुख हैं, जिन्होंने नवंबर में सुझाव दिया था कि एजेंसी विशिष्ट, व्यक्तिगत दवाओं के लिए एक नया नियामक मार्ग तलाशेगी। यह समर्थन FDA के भीतर जीन-एडिटिंग थेरेपी के प्रति अपने दृष्टिकोण को अनुकूलित करने की संभावित इच्छा का संकेत देता है।

CRISPR, क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स का संक्षिप्त रूप है, एक ऐसी तकनीक है जो वैज्ञानिकों को DNA अनुक्रमों को सटीक रूप से संपादित करने की अनुमति देती है। इसमें सिस्टिक फाइब्रोसिस से लेकर हंटिंगटन रोग तक, आनुवंशिक रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला के इलाज की अपार संभावना है। हालांकि, प्रौद्योगिकी की जटिलता और अनपेक्षित परिणामों की संभावना के कारण सतर्क नियामक निरीक्षण किया गया है।

ऑरोरा थेराप्यूटिक्स की रणनीति की सफलता इस बात पर निर्भर करती है कि नियामकों को यह विश्वास दिलाया जाए कि व्यक्तिगत जीन-एडिटिंग उपचार पूरी तरह से नई दवाओं के समान स्तर की जांच की आवश्यकता के बिना सुरक्षित और प्रभावी हो सकते हैं। यदि कंपनी सफल होती है, तो यह व्यक्तिगत चिकित्सा के एक नए युग का मार्ग प्रशस्त कर सकती है, जहां जीन-एडिटिंग थेरेपी प्रत्येक रोगी की व्यक्तिगत आवश्यकताओं के अनुरूप होती हैं। कंपनी वर्तमान में विकास के शुरुआती चरण में है, और यह देखा जाना बाकी है कि नियामक इसके प्रस्तावित दृष्टिकोण को अपनाएंगे या नहीं।