यह रणनीति इस विश्वास पर आधारित है कि वर्तमान नियमन CRISPR की प्रगति में बाधा डाल रहे हैं, जो एक जीन-एडिटिंग तकनीक है जिसे 2013 के आसपास इसके उभरने के बाद से एक बड़ी बायोटेक सफलता के रूप में सराहा गया है। अपनी संभावनाओं के बावजूद, अभी तक केवल एक जीन-एडिटिंग दवा को मंजूरी मिली है, और इसका व्यावसायिक उपयोग सीमित पैमाने पर किया गया है, जिससे सिकल-सेल रोग से पीड़ित लगभग 40 रोगियों का इलाज किया गया है। इस धीमी प्रगति के कारण चिंताएं बढ़ गई हैं कि CRISPR का प्रभाव उतना परिवर्तनकारी नहीं हो सकता है जितना कि शुरू में अनुमान लगाया गया था।

ऑरोरा थेराप्यूटिक्स का दृष्टिकोण जीन-एडिटिंग दवाओं के लिए एक ऐसा ढांचा बनाकर इस बाधा को दूर करना चाहता है जो व्यक्तिगत रोगी की जरूरतों को लक्षित करने के लिए थोड़े बदलावों की अनुमति देता है। यह अवधारणा अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन के प्रमुख मार्टिन मकारी के हालिया बयानों के अनुरूप है, जिन्होंने नवंबर में संकेत दिया था कि एजेंसी व्यक्तिगत, अनुकूलित उपचारों के लिए एक नए नियामक मार्ग पर विचार करेगी।

वर्तमान नियामक परिदृश्य में जीन-एडिटिंग थेरेपी के प्रत्येक नए पुनरावृत्ति के लिए व्यापक नैदानिक परीक्षणों और अनुमोदन की आवश्यकता होती है, एक ऐसी प्रक्रिया जो समय लेने वाली और महंगी दोनों हो सकती है। ऑरोरा थेराप्यूटिक्स को उम्मीद है कि वह एक ऐसा प्लेटफॉर्म विकसित करके इस बाधा को दूर कर सकती है जहां मौजूदा, स्वीकृत दवाओं में मामूली समायोजन बिना पूरी तरह से नए परीक्षणों की आवश्यकता को ट्रिगर किए किए जा सकते हैं। यह "अम्ब्रेला दृष्टिकोण" जीन-एडिटिंग उपचारों को बाजार में लाने से जुड़े समय और लागत को काफी कम कर सकता है, जिससे संभावित रूप से वे रोगियों की एक विस्तृत श्रृंखला के लिए अधिक सुलभ हो सकते हैं।

ऑरोरा थेराप्यूटिक्स की रणनीति की सफलता नियामक परिवर्तनों और FDA द्वारा उनके दृष्टिकोण की स्वीकृति पर निर्भर करती है। यदि एजेंसी जीन-एडिटिंग के लिए अधिक लचीला नियामक ढांचा अपनाती है, तो यह व्यक्तिगत चिकित्सा के एक नए युग का मार्ग प्रशस्त कर सकती है, जहां उपचार व्यक्तिगत आनुवंशिक प्रोफाइल के अनुरूप हों। हालांकि, चुनौतियां बनी हुई हैं, जिसमें व्यक्तिगत जीन-एडिटिंग थेरेपी की सुरक्षा और प्रभावकारिता सुनिश्चित करना और प्रौद्योगिकी से संबंधित नैतिक चिंताओं को दूर करना शामिल है। कंपनी वर्तमान में अपने प्लेटफॉर्म को आगे बढ़ाने और अपने दृष्टिकोण के संभावित लाभों को प्रदर्शित करने के लिए नियामकों के साथ जुड़ने के लिए काम कर रही है।