CRISPR-आधारित थेरेपी के लिए वर्तमान नियामक परिदृश्य को कई लोग एक महत्वपूर्ण बाधा के रूप में देखते हैं। 2013 के आसपास अपनी शुरुआत के बाद से एक क्रांतिकारी बायोटेक सफलता के रूप में सराहे जाने के बावजूद, CRISPR ने सीमित व्यावसायिक सफलता देखी है। आज तक केवल एक जीन-एडिटिंग दवा को मंजूरी दी गई है, और इसका उपयोग लगभग 40 रोगियों पर किया गया है, जो सभी सिकल-सेल रोग से पीड़ित हैं। इस धीमी प्रगति के कारण चिंताएं बढ़ गई हैं कि CRISPR को लेकर शुरुआती प्रचार को बढ़ा-चढ़ाकर बताया गया होगा।

ऑरोरा थेरेप्यूटिक्स का दृष्टिकोण एक ऐसा ढांचा बनाकर इस बाधा को दूर करने का प्रयास करता है जहां मौजूदा जीन-एडिटिंग दवाओं में संशोधनों को अधिक कुशलता से अनुमोदित किया जा सके। यह अवधारणा अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन के प्रमुख मार्टिन मकारी के हालिया बयानों के अनुरूप है, जिन्होंने नवंबर में संकेत दिया था कि एजेंसी विशेष, व्यक्तिगत उपचारों के लिए एक नए नियामक मार्ग पर विचार करेगी। कंपनी की रणनीति इस विचार पर निर्भर करती है कि यदि एक बेस जीन-एडिटिंग थेरेपी को सुरक्षित और प्रभावी साबित किया जाता है, तो रोगी आबादी के भीतर विशिष्ट आनुवंशिक विविधताओं को लक्षित करने के लिए मामूली बदलावों के लिए पूर्ण पैमाने पर नैदानिक परीक्षण की आवश्यकता नहीं होनी चाहिए।

CRISPR, क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स का संक्षिप्त रूप है, एक ऐसी तकनीक है जो वैज्ञानिकों को डीएनए अनुक्रमों को सटीक रूप से संपादित करने की अनुमति देती है। इसमें सिस्टिक फाइब्रोसिस से लेकर हंटिंगटन रोग तक, आनुवंशिक रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला का इलाज करने की क्षमता है। हालांकि, जीन संपादन की जटिलता और अनपेक्षित परिणामों की संभावना के कारण सतर्क नियामक निरीक्षण किया जा रहा है।

ऑरोरा थेरेप्यूटिक्स की रणनीति की सफलता जीन-एडिटिंग दवा अनुमोदन के लिए अधिक लचीला दृष्टिकोण अपनाने के लिए FDA की इच्छा पर निर्भर करती है। यदि नियामक सुव्यवस्थित अनुमोदन मार्गों के साथ व्यक्तिगत उपचारों के विचार को अपनाते हैं, तो यह विभिन्न बीमारियों के लिए CRISPR-आधारित थेरेपी के विकास और उपलब्धता को काफी तेज कर सकता है। आने वाले महीने यह निर्धारित करने में महत्वपूर्ण होंगे कि नियामक वातावरण जीन-एडिटिंग नवाचार की इस नई लहर का समर्थन करने के लिए विकसित होगा या नहीं।