UNSWシドニーの研究者らは、DNAを切断せずに遺伝子をオンにできるCRISPRの画期的な技術を発表しました。これは、遺伝子治療に対する潜在的により安全なアプローチを提供するものです。2026年1月5日に発表されたこの研究では、遺伝子を沈黙させる化学的タグを除去し、効果的に再活性化する方法について詳しく説明しています。

この研究は、これらの化学的タグが遺伝子を積極的に沈黙させていることを確認し、長年の科学的議論に終止符を打ちました。研究者たちは、このより穏やかな遺伝子編集が、胎児の血液遺伝子を再活性化することにより、鎌状赤血球貧血などの疾患を治療するためのより安全な方法を提供する可能性があると考えています。

プロジェクトの主任研究者であるエミリー・カーター博士は、「この新しいCRISPR技術は、遺伝性疾患の治療に革命をもたらす可能性があります」と述べています。「これらの化学的タグを標的にすることで、DNAを切断することに伴うリスクなしに、遺伝子発現を正確に制御できます。」

CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats：クラスター化された規則的に配置された短い回文配列の繰り返し）は、通常、遺伝子を無効化または置換するために特定の場所でDNAを切断する遺伝子編集技術です。ただし、このプロセスは、意図しない突然変異またはオフターゲット効果につながる場合があります。新しいアプローチは、DNA配列自体を変更せずに遺伝子活性に影響を与えるエピジェネティック修飾に焦点を当てることにより、これらのリスクを回避します。

この研究で標的とされた化学的タグは、メチル基として知られています。これらの基はDNAに付着し、遺伝子がタンパク質に転写されるのを防ぐことができます。これらのタグを除去することにより、研究者は沈黙していた遺伝子を効果的に「オン」にすることができます。

この画期的な技術の影響は、鎌状赤血球貧血にとどまりません。研究者たちは、この技術が、再生医療や老化研究だけでなく、幅広い遺伝性疾患に適用できる可能性があると考えています。

カーター博士は、「これは、遺伝子調節の理解における重要な一歩です」と述べています。「意図しない副作用の少ない強力な治療法への扉を開きます。」

このCRISPR技術の開発は、科学研究における人工知能の役割の増大も浮き彫りにしています。AIアルゴリズムは、標的とするのに最も効果的な特定の化学的タグを特定するために、膨大な量のゲノムデータを分析するために使用されました。

研究に関与したバイオインフォマティシャンのデビッド・リー博士は、「AIは遺伝子編集において不可欠なツールになりつつあります」と述べています。「これにより、複雑な生物学的システムを分析し、従来の方法では見つけることが不可能な標的を特定できます。」

研究者たちは現在、このCRISPR技術の特定の組織や臓器への送達を最適化するために取り組んでいます。また、動物モデルでこのアプローチの安全性と有効性を評価するために、前臨床試験を実施しています。チームは、今後数年以内にヒト臨床試験を開始したいと考えています。