現在の規制状況は、CRISPR分野にとって大きな障壁となってきました。2013年頃の登場以来、画期的なバイオテクノロジーのブレークスルーとして称賛されてきたにもかかわらず、商業利用が承認された遺伝子編集薬は1つだけで、鎌状赤血球症の約40人の患者を治療しています。この進捗の遅さは業界内で落胆を招き、遺伝子編集革命が勢いを失ったのではないかという懸念が生じています。

Aurora Therapeuticsのアプローチは、このボトルネックの解消を目指しています。同社は、ベースとなる遺伝子編集薬にわずかな調整を加えて、個々の患者の特定の遺伝的変異を標的とするシステムを確立したいと考えています。これには、規制当局の考え方の転換が必要となり、これらの個別化された治療法に対する、より柔軟な承認経路が認められるようになるでしょう。

規制改革の必要性は、米国食品医薬品局（FDA）のマーティン・マカリー長官のような人物からも提唱されており、同氏は11月に、FDAがオーダーメイドの個別化医療のための新たな規制経路を検討する意向を示唆しました。この支持は、遺伝子編集療法に対するFDAのアプローチを適応させる潜在的な意欲を示すものです。

CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsの略）は、科学者がDNA配列を正確に編集できる技術です。嚢胞性線維症からハンチントン病まで、幅広い遺伝性疾患の治療に大きな期待が寄せられています。しかし、この技術の複雑さと意図しない結果が生じる可能性から、慎重な規制による監視が行われています。

Aurora Therapeuticsの戦略の成功は、個別化された遺伝子編集治療が、全く新しい薬と同じレベルの精査を必要とせずに、安全かつ効果的であることを規制当局に納得させられるかどうかにかかっています。同社が成功すれば、遺伝子編集療法が各患者の個々のニーズに合わせて調整される、個別化医療の新時代の幕開けとなる可能性があります。同社は現在、開発の初期段階にあり、規制当局が同社の提案するアプローチを受け入れるかどうかはまだわかりません。