Cientistas da UNSW Sydney anunciaram um avanço no CRISPR que permite ativar genes sem cortar o DNA, oferecendo uma abordagem potencialmente mais segura para a terapia genética. A pesquisa, publicada em 5 de janeiro de 2026, detalha um método de remoção de marcadores químicos que silenciam os genes, reativando-os efetivamente.

O estudo confirma que esses marcadores químicos silenciam ativamente os genes, resolvendo um longo debate científico. Os pesquisadores acreditam que esta forma mais suave de edição genética pode oferecer uma maneira mais segura de tratar doenças como a anemia falciforme, reativando um gene sanguíneo fetal.

"Esta nova tecnologia CRISPR tem o potencial de revolucionar o tratamento de doenças genéticas", disse a Dra. Emily Carter, pesquisadora principal do projeto. "Ao direcionar esses marcadores químicos, podemos controlar precisamente a expressão gênica sem os riscos associados ao corte do DNA."

CRISPR, ou Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas, é uma tecnologia de edição genética que normalmente envolve o corte do DNA em um local específico para desativar ou substituir um gene. No entanto, esse processo pode, às vezes, levar a mutações não intencionais ou efeitos fora do alvo. A nova abordagem evita esses riscos, concentrando-se em modificações epigenéticas, que são alterações que afetam a atividade gênica sem alterar a própria sequência de DNA.

Os marcadores químicos visados neste estudo são conhecidos como grupos metil. Esses grupos se ligam ao DNA e podem impedir que os genes sejam transcritos em proteínas. Ao remover esses marcadores, os pesquisadores podem efetivamente "ligar" os genes que foram silenciados.

As implicações desse avanço vão além da anemia falciforme. Os pesquisadores acreditam que essa tecnologia pode ser aplicada a uma ampla gama de doenças genéticas, bem como à medicina regenerativa e à pesquisa sobre envelhecimento.

"Este é um passo significativo em nossa compreensão da regulação gênica", disse a Dra. Carter. "Abre a porta para terapias poderosas com menos efeitos colaterais não intencionais."

O desenvolvimento desta tecnologia CRISPR também destaca o papel crescente da inteligência artificial na pesquisa científica. Algoritmos de IA foram usados para analisar grandes quantidades de dados genômicos para identificar os marcadores químicos específicos que foram mais efetivamente visados.

"A IA está se tornando uma ferramenta indispensável na edição genética", disse o Dr. David Lee, um bioinformata envolvido no estudo. "Ela nos permite analisar sistemas biológicos complexos e identificar alvos que seriam impossíveis de encontrar usando métodos tradicionais."

Os pesquisadores estão agora trabalhando para otimizar a entrega desta tecnologia CRISPR a tecidos e órgãos específicos. Eles também estão conduzindo estudos pré-clínicos para avaliar a segurança e a eficácia desta abordagem em modelos animais. A equipe espera iniciar ensaios clínicos em humanos nos próximos anos.