O atual panorama regulatório para terapias baseadas em CRISPR é considerado um obstáculo significativo. Apesar de o CRISPR ter sido aclamado como um grande avanço biotecnológico desde seu surgimento por volta de 2013, apenas um medicamento de edição genética foi aprovado até o momento, e seu uso comercial tem se limitado a aproximadamente 40 pacientes com anemia falciforme. Esse progresso lento tem gerado preocupações de que o potencial da tecnologia não esteja sendo totalmente realizado.

A abordagem da Aurora Therapeutics busca resolver esse gargalo através do desenvolvimento de uma plataforma que permite pequenas modificações em medicamentos de edição genética, atendendo às necessidades individuais de cada paciente. Essa estratégia se baseia na crença de que agências regulatórias, como a U.S. Food and Drug Administration (FDA), adotarão uma postura mais flexível em relação a terapias genéticas personalizadas.

A necessidade de reforma regulatória nesta área foi destacada em novembro por Martin Makary, chefe da FDA, que indicou a intenção da agência de estabelecer um novo caminho regulatório para tratamentos personalizados e sob medida. Essa mudança de perspectiva pode abrir caminho para a visão da Aurora Therapeutics de medicamentos de edição genética adaptáveis.

O conceito técnico por trás do CRISPR, ou Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas), envolve o uso de uma enzima para cortar e editar sequências de DNA com precisão. Essa tecnologia é extremamente promissora para o tratamento de uma ampla gama de doenças genéticas. No entanto, a complexidade da edição genética e o potencial de efeitos fora do alvo levaram a requisitos regulatórios rigorosos, resultando em ensaios clínicos longos e dispendiosos.

Se a Aurora Therapeutics tiver sucesso em sua missão, poderá impactar significativamente a indústria de edição genética. Ao reduzir o tempo e o custo associados à comercialização de terapias genéticas personalizadas, a empresa poderá desbloquear todo o potencial do CRISPR e tornar esses tratamentos acessíveis a uma população maior de pacientes. O progresso da empresa será acompanhado de perto por outros players do setor, pois pode estabelecer um precedente para futuras abordagens regulatórias à edição genética.