A estratégia aborda um gargalo significativo no campo do CRISPR. Apesar de ter sido saudada como um avanço biotecnológico revolucionário desde seu surgimento por volta de 2013, a tecnologia CRISPR tem tido um sucesso comercial limitado. Apenas um medicamento de edição genética foi aprovado até o momento, e foi usado em aproximadamente 40 pacientes, todos sofrendo de anemia falciforme. Esse progresso lento levou a algum desânimo dentro da indústria, com observadores notando que a "revolução da edição genética" ainda não cumpriu sua promessa inicial.

A Aurora Therapeutics está se concentrando na criação de uma plataforma onde um tratamento central de edição genética possa ser adaptado às necessidades individuais de cada paciente. Essa abordagem depende da crença de que agências regulatórias, como a U.S. Food and Drug Administration (FDA), permitirão um caminho de aprovação mais flexível para terapias genéticas personalizadas.

Martin Makary, chefe da FDA, sinalizou uma possível mudança nessa direção em novembro, afirmando que a agência abriria um novo caminho regulatório para tratamentos personalizados e sob medida. Esse endosso sugere um reconhecimento crescente da necessidade de adaptar as estruturas regulatórias às características únicas das tecnologias de edição genética.

O desafio para empresas como a Aurora Therapeutics reside em demonstrar que pequenos ajustes a um tratamento central de edição genética não alteram significativamente sua segurança ou eficácia. Isso exigirá dados robustos e uma compreensão clara dos mecanismos de ação dessas terapias. Se bem-sucedida, essa "abordagem guarda-chuva" poderia reduzir significativamente o tempo e o custo associados à introdução de novos tratamentos de edição genética no mercado, expandindo potencialmente o alcance da tecnologia CRISPR para uma gama mais ampla de doenças e pacientes.