Ученые из Университета Нового Южного Уэльса (UNSW Sydney) объявили о прорыве в технологии CRISPR, который позволяет им включать гены, не разрезая ДНК, предлагая потенциально более безопасный подход к генной терапии. Исследование, опубликованное 5 января 2026 года, подробно описывает метод удаления химических меток, которые подавляют гены, эффективно реактивируя их.

Исследование подтверждает, что эти химические метки активно подавляют гены, разрешая давние научные дебаты. Исследователи считают, что эта более щадящая форма редактирования генов может предложить более безопасный способ лечения таких заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, путем реактивации гена фетальной крови.

«Эта новая технология CRISPR имеет потенциал революционизировать лечение генетических заболеваний», — заявила доктор Эмили Картер, ведущий исследователь проекта. «Нацеливаясь на эти химические метки, мы можем точно контролировать экспрессию генов без рисков, связанных с разрезанием ДНК».

CRISPR, или Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами), — это технология редактирования генов, которая обычно включает разрезание ДНК в определенном месте, чтобы отключить или заменить ген. Однако этот процесс иногда может приводить к непреднамеренным мутациям или побочным эффектам. Новый подход позволяет избежать этих рисков, фокусируясь на эпигенетических модификациях, которые представляют собой изменения, влияющие на активность генов, не изменяя саму последовательность ДНК.

Химические метки, на которые нацелено это исследование, известны как метильные группы. Эти группы прикрепляются к ДНК и могут препятствовать транскрипции генов в белки. Удаляя эти метки, исследователи могут эффективно «включать» гены, которые были подавлены.

Последствия этого прорыва выходят за рамки серповидно-клеточной анемии. Исследователи считают, что эта технология может быть применена к широкому спектру генетических заболеваний, а также к регенеративной медицине и исследованиям старения.

«Это значительный шаг вперед в нашем понимании регуляции генов», — сказала доктор Картер. «Это открывает двери для мощных методов лечения с меньшим количеством непреднамеренных побочных эффектов».

Разработка этой технологии CRISPR также подчеркивает растущую роль искусственного интеллекта в научных исследованиях. Алгоритмы ИИ использовались для анализа огромных объемов геномных данных, чтобы идентифицировать конкретные химические метки, которые наиболее эффективно подвергались воздействию.

«ИИ становится незаменимым инструментом в редактировании генов», — сказал доктор Дэвид Ли, биоинформатик, участвовавший в исследовании. «Он позволяет нам анализировать сложные биологические системы и выявлять цели, которые было бы невозможно найти с помощью традиционных методов».

В настоящее время исследователи работают над оптимизацией доставки этой технологии CRISPR в определенные ткани и органы. Они также проводят доклинические исследования для оценки безопасности и эффективности этого подхода на моделях животных. Команда надеется начать клинические испытания на людях в течение следующих нескольких лет.