Текущая нормативно-правовая база стала серьезным препятствием для развития CRISPR. Несмотря на то, что с момента своего появления примерно в 2013 году она была провозглашена революционным биотехнологическим прорывом, только один препарат для редактирования генов был одобрен для коммерческого использования, для лечения примерно 40 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Этот медленный прогресс привел к некоторому разочарованию в отрасли, появились опасения, что революция в области редактирования генов утратила свою динамику.

Подход Aurora Therapeutics направлен на устранение этого узкого места. Компания надеется создать систему, в которой базовый препарат для редактирования генов можно будет персонализировать с помощью незначительных корректировок для воздействия на конкретные генетические вариации у отдельных пациентов. Это потребует сдвига в нормативном мышлении, что позволит создать более гибкий путь утверждения этих персонализированных методов лечения.

Необходимость реформы регулирования была поддержана такими деятелями, как Мартин Макари, глава Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, который в ноябре предположил, что агентство изучит новый нормативный путь для индивидуальных, персонализированных лекарств. Эта поддержка сигнализирует о потенциальной готовности FDA адаптировать свой подход к генно-терапевтическим методам лечения.

CRISPR, сокращение от Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами), — это технология, которая позволяет ученым точно редактировать последовательности ДНК. Она таит в себе огромные перспективы для лечения широкого спектра генетических заболеваний, от кистозного фиброза до болезни Хантингтона. Однако сложность технологии и возможность непредвиденных последствий привели к осторожному нормативному надзору.

Успех стратегии Aurora Therapeutics зависит от убеждения регулирующих органов в том, что персонализированные методы лечения с помощью редактирования генов могут быть безопасными и эффективными, не требуя такого же уровня контроля, как совершенно новые лекарства. Если компании это удастся, это может проложить путь к новой эре персонализированной медицины, где генно-терапевтические методы лечения будут адаптированы к индивидуальным потребностям каждого пациента. В настоящее время компания находится на ранних стадиях разработки, и еще предстоит увидеть, примут ли регулирующие органы предложенный ею подход.