Многие считают, что текущая нормативно-правовая база для терапии на основе CRISPR является серьезным препятствием. Несмотря на то, что CRISPR с момента своего появления примерно в 2013 году провозглашалась революционным биотехнологическим прорывом, она добилась ограниченного коммерческого успеха. На сегодняшний день одобрен только один препарат для редактирования генов, и он был использован примерно на 40 пациентах, страдающих серповидно-клеточной анемией. Этот медленный прогресс вызвал опасения, что первоначальный ажиотаж вокруг CRISPR мог быть преувеличен.

Подход Aurora Therapeutics направлен на устранение этого узкого места путем создания структуры, в рамках которой модификации существующих препаратов для редактирования генов могут быть одобрены более эффективно. Эта концепция согласуется с недавними заявлениями Мартина Макари, главы Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, который в ноябре заявил, что агентство рассмотрит новый нормативный путь для индивидуальных, персонализированных методов лечения. Стратегия компании основана на идее, что если базовая генно-редактирующая терапия доказала свою безопасность и эффективность, то незначительные изменения для воздействия на конкретные генетические вариации в популяции пациентов не должны требовать полномасштабного клинического испытания.

CRISPR, сокращение от Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами), — это технология, которая позволяет ученым точно редактировать последовательности ДНК. Она обладает потенциалом для лечения широкого спектра генетических заболеваний, от кистозного фиброза до болезни Хантингтона. Однако сложность редактирования генов и возможность непредвиденных последствий привели к осторожному нормативному надзору.

Успех стратегии Aurora Therapeutics зависит от готовности FDA принять более гибкий подход к одобрению препаратов для редактирования генов. Если регулирующие органы примут идею персонализированного лечения с упрощенными путями одобрения, это может значительно ускорить разработку и доступность терапии на основе CRISPR для различных заболеваний. Ближайшие месяцы будут иметь решающее значение для определения того, будет ли нормативная среда развиваться для поддержки этой новой волны инноваций в области редактирования генов.