Текущая нормативно-правовая база для CRISPR-терапии считается серьезным препятствием. Несмотря на то, что CRISPR с момента своего появления примерно в 2013 году провозглашался крупным биотехнологическим прорывом, до сих пор был одобрен только один препарат для редактирования генов, и его коммерческое использование было ограничено примерно 40 пациентами с серповидно-клеточной анемией. Этот медленный прогресс вызвал опасения, что потенциал технологии реализуется не в полной мере.

Подход Aurora Therapeutics направлен на устранение этого узкого места путем разработки платформы, позволяющей вносить незначительные изменения в препараты для редактирования генов, с учетом индивидуальных потребностей пациентов. Эта стратегия основана на убеждении, что регулирующие органы, такие как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), займут более гибкую позицию в отношении персонализированной генной терапии.

Необходимость реформирования регулирования в этой области была подчеркнута в ноябре Мартином Макари, главой FDA, который заявил о намерении агентства создать новый нормативный путь для индивидуальных, персонализированных методов лечения. Этот сдвиг в перспективе может проложить путь к реализации концепции Aurora Therapeutics по адаптивным препаратам для редактирования генов.

Техническая концепция CRISPR, или кластеризованных регулярно расположенных коротких палиндромных повторов, включает в себя использование фермента для точной вырезки и редактирования последовательностей ДНК. Эта технология имеет огромный потенциал для лечения широкого спектра генетических заболеваний. Однако сложность редактирования генов и возможность нецелевых эффектов привели к строгим нормативным требованиям, что привело к длительным и дорогостоящим клиническим испытаниям.

Если Aurora Therapeutics преуспеет в своей миссии, это может оказать значительное влияние на индустрию редактирования генов. Сократив время и затраты, связанные с выводом на рынок персонализированной генной терапии, компания сможет раскрыть весь потенциал CRISPR и сделать эти методы лечения доступными для большего числа пациентов. За прогрессом компании будут внимательно следить другие игроки в этой области, поскольку это может создать прецедент для будущих нормативных подходов к редактированию генов.