Эта стратегия направлена на устранение существенного узкого места в области CRISPR. Несмотря на то, что CRISPR-технология с момента своего появления примерно в 2013 году была провозглашена революционным биотехнологическим прорывом, она добилась ограниченного коммерческого успеха. На сегодняшний день одобрен только один препарат для редактирования генов, который был использован примерно на 40 пациентах, страдающих серповидно-клеточной анемией. Этот медленный прогресс привел к некоторому разочарованию в отрасли, и наблюдатели отмечают, что "революция в редактировании генов" еще не оправдала своих первоначальных обещаний.

Компания Aurora Therapeutics сосредоточена на создании платформы, где основное лечение с помощью редактирования генов может быть адаптировано к индивидуальным потребностям пациента. Этот подход основан на убеждении, что регулирующие органы, такие как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), разрешат более гибкий путь одобрения персонализированных генных терапий.

Мартин Макари, глава FDA, в ноябре сигнализировал о потенциальном сдвиге в этом направлении, заявив, что агентство откроет новый нормативный путь для индивидуальных, персонализированных методов лечения. Это одобрение свидетельствует о растущем признании необходимости адаптации нормативных рамок к уникальным характеристикам технологий редактирования генов.

Задача для таких компаний, как Aurora Therapeutics, состоит в том, чтобы продемонстрировать, что незначительные корректировки основного лечения с помощью редактирования генов не оказывают существенного влияния на его безопасность или эффективность. Это потребует надежных данных и четкого понимания механизмов действия этих методов лечения. В случае успеха этот "зонтичный подход" может значительно сократить время и затраты, связанные с выводом на рынок новых методов лечения с помощью редактирования генов, потенциально расширив охват CRISPR-технологии для более широкого спектра заболеваний и пациентов.