新南威尔士大学（UNSW Sydney）的科学家宣布了一项CRISPR技术的突破，该技术能够在不切割DNA的情况下开启基因，为基因治疗提供了一种潜在的更安全的方法。这项研究于2026年1月5日发表，详细介绍了一种去除沉默基因的化学标签，从而有效激活基因的方法。

该研究证实了这些化学标签会主动沉默基因，从而解决了长期存在的科学争论。研究人员认为，这种更温和的基因编辑形式可以通过重新激活胎儿血红蛋白基因，为治疗镰状细胞贫血等疾病提供一种更安全的方法。

该项目的首席研究员艾米丽·卡特博士说：“这项新的CRISPR技术有潜力彻底改变遗传疾病的治疗方法。通过靶向这些化学标签，我们可以精确控制基因表达，而不会产生与切割DNA相关的风险。”

CRISPR，即成簇的规律间隔的短回文重复序列，是一种基因编辑技术，通常涉及在特定位置切割DNA以禁用或替换基因。然而，这个过程有时会导致意外的突变或脱靶效应。新的方法通过专注于表观遗传修饰来避免这些风险，表观遗传修饰是指在不改变DNA序列本身的情况下影响基因活性的变化。

本研究中靶向的化学标签被称为甲基。这些基团附着在DNA上，可以阻止基因转录成蛋白质。通过去除这些标签，研究人员可以有效地“开启”已被沉默的基因。

这项突破的意义不仅限于镰状细胞贫血。研究人员认为，这项技术可以应用于广泛的遗传疾病，以及再生医学和衰老研究。

卡特博士说：“这是我们对基因调控理解的一个重大进步。它为副作用更少的强大疗法打开了大门。”

这项CRISPR技术的开发也突显了人工智能在科学研究中日益重要的作用。人工智能算法被用于分析大量的基因组数据，以识别最有效靶向的特定化学标签。

参与该研究的生物信息学家大卫·李博士说：“人工智能正在成为基因编辑中不可或缺的工具。它使我们能够分析复杂的生物系统，并识别使用传统方法不可能找到的靶点。”

研究人员目前正在努力优化这种CRISPR技术向特定组织和器官的递送。他们还在进行临床前研究，以评估这种方法在动物模型中的安全性和有效性。该团队希望在未来几年内开始人体临床试验。