许多人认为，目前基于 CRISPR 的疗法的监管环境是一个重大障碍。尽管自 2013 年左右出现以来，CRISPR 一直被誉为一项革命性的生物技术突破，但其商业上的成功有限。迄今为止，只有一种基因编辑药物获得批准，并且已用于大约 40 名患者，他们都患有镰状细胞病。这种缓慢的进展导致人们担心，最初围绕 CRISPR 的炒作可能被夸大了。

Aurora Therapeutics 的方法旨在通过创建一个框架来解决这个瓶颈，在该框架中，对现有基因编辑药物的修改可以更有效地获得批准。这一概念与美国食品和药物管理局负责人马丁·马卡里 (Martin Makary) 最近的声明相符，他于 11 月表示，该机构将考虑为定制的个性化治疗方案制定新的监管途径。该公司的战略取决于这样一种理念：如果一种基础基因编辑疗法被证明是安全有效的，那么针对患者群体中特定基因变异的微小改变不应需要进行全面临床试验。

CRISPR，即 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats（成簇的、规律间隔的短回文重复序列）的缩写，是一种允许科学家精确编辑 DNA 序列的技术。它有潜力治疗多种遗传疾病，从囊性纤维化到亨廷顿病。然而，基因编辑的复杂性和潜在的意外后果导致了谨慎的监管。

Aurora Therapeutics 战略的成功取决于 FDA 是否愿意对基因编辑药物的批准采取更灵活的方法。如果监管机构接受采用精简审批途径的个性化治疗方案，则可以显著加快基于 CRISPR 的疗法针对各种疾病的开发和可用性。未来几个月对于确定监管环境是否会发展到支持这一新一轮基因编辑创新至关重要。