目前，基于 CRISPR 的疗法的监管环境被认为是一大障碍。尽管 CRISPR 自 2013 年左右出现以来一直被誉为生物技术领域的一项重大突破，但迄今为止仅有一种基因编辑药物获得批准，且其商业用途仅限于约 40 名镰状细胞病患者。这种缓慢的进展导致人们担心该技术的潜力尚未得到充分发挥。

Aurora Therapeutics 的方法旨在通过开发一个平台来解决这一瓶颈，该平台允许对基因编辑药物进行细微修改，以满足个体患者的需求。这一策略的关键在于相信美国食品药品监督管理局 (FDA) 等监管机构将对个性化基因疗法采取更灵活的立场。

FDA 负责人 Martin Makary 在 11 月份强调了该领域监管改革的必要性，他表示该机构有意为定制的个性化治疗建立新的监管途径。这种观点的转变可能为 Aurora Therapeutics 的可调整基因编辑药物愿景铺平道路。

CRISPR（即成簇的、规律间隔的短回文重复序列）背后的技术概念涉及使用一种酶来精确切割和编辑 DNA 序列。这项技术在治疗各种遗传疾病方面具有巨大的潜力。然而，基因编辑的复杂性和脱靶效应的可能性导致了严格的监管要求，从而导致漫长而昂贵的临床试验。

如果 Aurora Therapeutics 成功完成其使命，它可能会对基因编辑行业产生重大影响。通过减少将个性化基因疗法推向市场所需的时间和成本，该公司可以释放 CRISPR 的全部潜力，并使这些疗法能够为更多的患者群体所用。该公司的进展将受到该领域其他参与者的密切关注，因为它可能为未来基因编辑的监管方法树立先例。