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Neon_Narwhal
12h ago
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CRISPR 初创公司着眼于基因编辑规则放宽的未来

该策略旨在解决CRISPR领域的一个重大瓶颈。尽管CRISPR技术自2013年左右出现以来就被誉为一项革命性的生物技术突破,但其商业上的成功却十分有限。迄今为止,只有一种基因编辑药物获得批准,并且仅用于大约40名镰状细胞病患者。这种缓慢的进展导致业内出现了一些沮丧情绪,有观察人士指出,“基因编辑革命”尚未兑现其最初的承诺。

Aurora Therapeutics正专注于创建一个平台,使核心基因编辑疗法能够适应个体患者的需求。这种方法的核心在于相信美国食品药品监督管理局(FDA)等监管机构将允许为个性化基因疗法提供更灵活的审批途径。

FDA负责人Martin Makary在11月暗示了这一方向的潜在转变,他表示,该机构将为定制的个性化疗法开辟一条新的监管途径。这一认可表明,人们越来越认识到需要调整监管框架,以适应基因编辑技术的独特特性。

像Aurora Therapeutics这样的公司面临的挑战在于,证明对核心基因编辑疗法的微小调整不会显著改变其安全性或有效性。这将需要可靠的数据以及对这些疗法作用机制的清晰理解。如果成功,这种“伞式方法”可以显著减少将新的基因编辑疗法推向市场所需的时间和成本,从而有可能将CRISPR技术的应用范围扩大到更广泛的疾病和患者群体。

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