يمثل المشهد التنظيمي الحالي عائقًا كبيرًا أمام مجال كريسبر (CRISPR)، على الرغم من إمكاناته الواعدة. فمنذ عام 2013، تم الترحيب بتقنية كريسبر باعتبارها طفرة ثورية في مجال التكنولوجيا الحيوية، ومع ذلك لم تتم الموافقة سوى على دواء واحد يعتمد على تعديل الجينات للاستخدام التجاري، لعلاج ما يقرب من 40 مريضًا بمرض فقر الدم المنجلي. وقد أدى هذا التأثير المحدود إلى بعض الإحباط داخل الصناعة، مع وجود مخاوف من أن ثورة تعديل الجينات قد فقدت زخمها.

تعتقد شركة "أورورا ثيرابيوتكس" (Aurora Therapeutics) أن هناك حاجة إلى نهج تنظيمي أكثر مرونة لإطلاق الإمكانات الكاملة لتقنية كريسبر. وتتضمن استراتيجيتها إنشاء إطار عمل يمكن من خلاله تخصيص أدوية تعديل الجينات للمرضى الأفراد مع إجراء تعديلات طفيفة، دون الحاجة إلى عمليات موافقة جديدة طويلة ومكلفة. يمكن لهذا "النهج الشامل" أن يقلل بشكل كبير من الوقت والتكلفة المرتبطين بطرح علاجات تعديل الجينات في السوق.

وقد تم تسليط الضوء على الحاجة إلى إصلاح تنظيمي في هذا المجال في نوفمبر/تشرين الثاني من قبل مارتن ماكاري، رئيس إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، الذي أشار إلى نية الوكالة إنشاء مسار تنظيمي جديد للعلاجات المخصصة والشخصية. يشير هذا إلى اعتراف متزايد داخل إدارة الغذاء والدواء بأن اللوائح الحالية قد تكون مقيدة للغاية بالنسبة لمجال تعديل الجينات سريع التطور.

كريسبر (CRISPR)، وهي اختصار لعبارة "تكرارات قصيرة منتظمة متباعدة ومتجمعة" (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)، هي تقنية تسمح للعلماء بتحرير تسلسل الحمض النووي بدقة. لديها القدرة على علاج مجموعة واسعة من الأمراض الوراثية، من التليف الكيسي إلى مرض هنتنغتون. ومع ذلك، أدت تعقيدات تعديل الجينات واحتمال حدوث عواقب غير مقصودة إلى رقابة تنظيمية حذرة.

يعتمد نجاح استراتيجية "أورورا ثيرابيوتكس" على استعداد إدارة الغذاء والدواء لتبني إطار تنظيمي أكثر مرونة. إذا خففت الوكالة من لوائح تعديل الجينات، فقد يمهد ذلك الطريق لموجة جديدة من العلاجات القائمة على تقنية كريسبر، مما قد يغير علاج الأمراض الوراثية. سيتم مراقبة تقدم الشركة عن كثب من قبل صناعة التكنولوجيا الحيوية ومجموعات الدفاع عن المرضى على حد سواء، حيث يمكن أن يشكل سابقة لتطوير الأدوية القائمة على تعديل الجينات والموافقة عليها في المستقبل.