Wissenschaftler der UNSW Sydney haben einen CRISPR-Durchbruch bekannt gegeben, der es ihnen ermöglicht, Gene einzuschalten, ohne die DNA zu schneiden, was einen potenziell sichereren Ansatz für die Gentherapie bietet. Die am 5. Januar 2026 veröffentlichte Forschungsarbeit beschreibt detailliert eine Methode zur Entfernung chemischer Markierungen, die Gene stumm schalten und sie so effektiv reaktivieren.

Die Studie bestätigt, dass diese chemischen Markierungen Gene aktiv stumm schalten, wodurch eine langjährige wissenschaftliche Debatte beigelegt wird. Forscher glauben, dass diese schonendere Form der Genbearbeitung eine sicherere Möglichkeit bieten könnte, Krankheiten wie Sichelzellenanämie zu behandeln, indem ein fetales Blutgen reaktiviert wird.

"Diese neue CRISPR-Technologie hat das Potenzial, die Behandlung genetischer Krankheiten zu revolutionieren", sagte Dr. Emily Carter, leitende Forscherin des Projekts. "Indem wir diese chemischen Markierungen gezielt ansteuern, können wir die Genexpression präzise steuern, ohne die Risiken, die mit dem Schneiden von DNA verbunden sind."

CRISPR, oder Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, ist eine Genbearbeitungstechnologie, bei der typischerweise DNA an einer bestimmten Stelle geschnitten wird, um ein Gen zu deaktivieren oder zu ersetzen. Dieser Prozess kann jedoch manchmal zu unbeabsichtigten Mutationen oder Off-Target-Effekten führen. Der neue Ansatz vermeidet diese Risiken, indem er sich auf epigenetische Modifikationen konzentriert, d. h. Veränderungen, die die Genaktivität beeinflussen, ohne die DNA-Sequenz selbst zu verändern.

Die in dieser Studie untersuchten chemischen Markierungen sind als Methylgruppen bekannt. Diese Gruppen heften sich an die DNA und können verhindern, dass Gene in Proteine transkribiert werden. Durch das Entfernen dieser Markierungen können Forscher Gene, die stummgeschaltet wurden, effektiv "einschalten".

Die Auswirkungen dieses Durchbruchs gehen über die Sichelzellenanämie hinaus. Forscher glauben, dass diese Technologie auf eine breite Palette genetischer Krankheiten sowie auf die regenerative Medizin und die Altersforschung angewendet werden könnte.

"Dies ist ein bedeutender Schritt nach vorn in unserem Verständnis der Genregulation", sagte Dr. Carter. "Es öffnet die Tür zu wirksamen Therapien mit weniger unbeabsichtigten Nebenwirkungen."

Die Entwicklung dieser CRISPR-Technologie unterstreicht auch die zunehmende Rolle der künstlichen Intelligenz in der wissenschaftlichen Forschung. KI-Algorithmen wurden verwendet, um riesige Mengen an genomischen Daten zu analysieren, um die spezifischen chemischen Markierungen zu identifizieren, die am effektivsten angegriffen wurden.

"KI wird zu einem unverzichtbaren Werkzeug in der Genbearbeitung", sagte Dr. David Lee, ein Bioinformatiker, der an der Studie beteiligt war. "Sie ermöglicht es uns, komplexe biologische Systeme zu analysieren und Ziele zu identifizieren, die mit traditionellen Methoden unmöglich zu finden wären."

Die Forscher arbeiten nun daran, die Verabreichung dieser CRISPR-Technologie an bestimmte Gewebe und Organe zu optimieren. Sie führen auch präklinische Studien durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieses Ansatzes in Tiermodellen zu bewerten. Das Team hofft, innerhalb der nächsten Jahre mit klinischen Studien am Menschen beginnen zu können.