La estrategia se basa en la creencia de que las regulaciones actuales están obstaculizando el progreso de CRISPR, una tecnología de edición genética aclamada como un gran avance biotecnológico desde su surgimiento alrededor de 2013. A pesar de su promesa, solo un fármaco de edición genética ha sido aprobado hasta ahora, y se ha utilizado comercialmente a una escala limitada, tratando a aproximadamente 40 pacientes con enfermedad de células falciformes. Este lento progreso ha generado preocupaciones de que el impacto de CRISPR pueda no ser tan transformador como se anticipó inicialmente.

El enfoque de Aurora Therapeutics busca abordar este cuello de botella mediante la creación de un marco para los fármacos de edición genética que permita ligeras modificaciones para dirigirse a las necesidades individuales de los pacientes. Este concepto se alinea con las recientes declaraciones de Martin Makary, director de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., quien indicó en noviembre que la agencia consideraría una nueva vía regulatoria para tratamientos personalizados y a medida.

El panorama regulatorio actual exige extensos ensayos clínicos y aprobaciones para cada nueva iteración de una terapia de edición genética, un proceso que puede ser largo y costoso. Aurora Therapeutics espera eludir este obstáculo mediante el desarrollo de una plataforma donde se puedan realizar ajustes menores a los fármacos existentes aprobados sin desencadenar la necesidad de ensayos completamente nuevos. Este "enfoque paraguas" podría reducir significativamente el tiempo y el costo asociados con la comercialización de tratamientos de edición genética, lo que podría hacerlos más accesibles a una gama más amplia de pacientes.

El éxito de la estrategia de Aurora Therapeutics depende de los cambios regulatorios y la aceptación de su enfoque por parte de la FDA. Si la agencia adopta un marco regulatorio más flexible para la edición genética, podría allanar el camino para una nueva era de la medicina personalizada, donde los tratamientos se adapten a los perfiles genéticos individuales. Sin embargo, persisten los desafíos, entre ellos garantizar la seguridad y la eficacia de las terapias de edición genética personalizadas y abordar las preocupaciones éticas que rodean a la tecnología. La empresa está trabajando actualmente para avanzar en su plataforma e interactuar con los reguladores para demostrar los beneficios potenciales de su enfoque.