Funcionarios federales anunciaron a finales de 2025 posibles cambios en el prospecto de leucovorina, un medicamento recetado que se usa normalmente durante la quimioterapia contra el cáncer, para incluir el tratamiento de niños con trastorno del espectro autista, pero los expertos instan a la cautela. El anuncio, realizado por el comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), el Dr. Marty Makary, sugirió que "cientos de miles de niños, en mi opinión, se beneficiarán".

El medicamento, que antes era relativamente desconocido, ha experimentado un aumento en popularidad dentro de la comunidad autista, impulsado por informes anecdóticos y debates en línea. Sin embargo, investigadores como el Dr. Paul Offit advierten que el entusiasmo que rodea a la leucovorina ha superado la evidencia científica que respalda su eficacia en el tratamiento del autismo. "La popularidad del medicamento está muy por delante de la ciencia", afirmó Offit.

La leucovorina es una forma sintética de folato, una vitamina B. Se utiliza principalmente para contrarrestar los efectos tóxicos de ciertos fármacos de quimioterapia, como el metotrexato. La justificación detrás de su posible uso en el autismo proviene de la teoría de que algunas personas con autismo pueden tener dificultades para procesar el folato, lo que lleva a problemas neurológicos.

Si bien algunos estudios pequeños han sugerido un posible vínculo entre la deficiencia de folato y los síntomas del autismo, se necesitan ensayos más amplios y rigurosos para confirmar estos hallazgos y determinar si la leucovorina puede proporcionar beneficios significativos. El cambio de prospecto propuesto por la FDA ha desatado un debate dentro de la comunidad médica, y algunos expertos expresan su preocupación de que pueda conducir a un uso generalizado del medicamento antes de que su seguridad y eficacia en el tratamiento del autismo estén completamente establecidas.

La decisión de la FDA de considerar la expansión del prospecto de la leucovorina refleja un interés creciente en explorar tratamientos alternativos para el autismo. Sin embargo, también destaca los desafíos de equilibrar la esperanza y el rigor científico en la búsqueda de terapias eficaces. El impacto a largo plazo de este posible cambio de prospecto está por verse, pero es probable que genere más debate e investigación sobre el papel del folato y otros nutrientes en el trastorno del espectro autista.