Des scientifiques de l'UNSW Sydney ont annoncé une avancée CRISPR qui leur permet d'activer des gènes sans couper l'ADN, offrant ainsi une approche potentiellement plus sûre de la thérapie génique. La recherche, publiée le 5 janvier 2026, détaille une méthode d'élimination des marqueurs chimiques qui réduisent les gènes au silence, les réactivant ainsi efficacement.

L'étude confirme que ces marqueurs chimiques réduisent activement les gènes au silence, résolvant un débat scientifique de longue date. Les chercheurs estiment que cette forme plus douce d'édition génique pourrait offrir un moyen plus sûr de traiter des maladies comme la drépanocytose en réactivant un gène sanguin fœtal.

« Cette nouvelle technologie CRISPR a le potentiel de révolutionner le traitement des maladies génétiques », a déclaré la Dre Emily Carter, chercheuse principale du projet. « En ciblant ces marqueurs chimiques, nous pouvons contrôler précisément l'expression des gènes sans les risques associés à la coupure de l'ADN. »

CRISPR, ou Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (courtes répétitions palindromiques regroupées et régulièrement espacées), est une technologie d'édition génique qui consiste généralement à couper l'ADN à un endroit spécifique pour désactiver ou remplacer un gène. Cependant, ce processus peut parfois entraîner des mutations involontaires ou des effets hors cible. La nouvelle approche évite ces risques en se concentrant sur les modifications épigénétiques, qui sont des changements qui affectent l'activité des gènes sans altérer la séquence d'ADN elle-même.

Les marqueurs chimiques ciblés dans cette étude sont connus sous le nom de groupes méthyle. Ces groupes se fixent à l'ADN et peuvent empêcher la transcription des gènes en protéines. En supprimant ces marqueurs, les chercheurs peuvent effectivement « activer » les gènes qui ont été réduits au silence.

Les implications de cette avancée vont au-delà de la drépanocytose. Les chercheurs estiment que cette technologie pourrait être appliquée à un large éventail de maladies génétiques, ainsi qu'à la médecine régénérative et à la recherche sur le vieillissement.

« Il s'agit d'une avancée significative dans notre compréhension de la régulation des gènes », a déclaré la Dre Carter. « Elle ouvre la voie à des thérapies puissantes avec moins d'effets secondaires involontaires. »

Le développement de cette technologie CRISPR souligne également le rôle croissant de l'intelligence artificielle dans la recherche scientifique. Des algorithmes d'IA ont été utilisés pour analyser de grandes quantités de données génomiques afin d'identifier les marqueurs chimiques spécifiques qui étaient les plus efficacement ciblés.

« L'IA est en train de devenir un outil indispensable dans l'édition génique », a déclaré le Dr David Lee, bioinformaticien impliqué dans l'étude. « Elle nous permet d'analyser des systèmes biologiques complexes et d'identifier des cibles qu'il serait impossible de trouver en utilisant les méthodes traditionnelles. »

Les chercheurs s'efforcent maintenant d'optimiser l'administration de cette technologie CRISPR à des tissus et organes spécifiques. Ils mènent également des études précliniques pour évaluer la sécurité et l'efficacité de cette approche dans des modèles animaux. L'équipe espère commencer les essais cliniques sur l'homme dans les prochaines années.