Le paysage réglementaire actuel constitue un obstacle majeur pour le domaine CRISPR, malgré son potentiel. Depuis 2013, CRISPR est saluée comme une avancée biotechnologique révolutionnaire, mais un seul médicament d'édition génique a été approuvé pour un usage commercial, traitant environ 40 patients atteints de drépanocytose. Cet impact limité a entraîné un certain découragement au sein de l'industrie, certains craignant que la révolution de l'édition génique n'ait perdu de son élan.

Aurora Therapeutics estime qu'une approche réglementaire plus souple est nécessaire pour libérer tout le potentiel de CRISPR. Leur stratégie consiste à créer un cadre dans lequel les médicaments d'édition génique peuvent être personnalisés pour chaque patient avec des modifications mineures, sans déclencher la nécessité de nouvelles procédures d'approbation longues et coûteuses. Cette "approche globale" pourrait réduire considérablement le temps et les coûts associés à la mise sur le marché des thérapies d'édition génique.

La nécessité d'une réforme réglementaire dans ce domaine a été soulignée en novembre par Martin Makary, directeur de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, qui a indiqué l'intention de l'agence d'établir une nouvelle voie réglementaire pour les traitements sur mesure et personnalisés. Cela suggère une reconnaissance croissante au sein de la FDA que les réglementations actuelles peuvent être trop restrictives pour le domaine de l'édition génique, qui évolue rapidement.

CRISPR, abréviation de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (courtes répétitions palindromiques regroupées et régulièrement espacées), est une technologie qui permet aux scientifiques de modifier précisément les séquences d'ADN. Elle a le potentiel de traiter un large éventail de maladies génétiques, de la mucoviscidose à la maladie de Huntington. Cependant, la complexité de l'édition génique et le risque de conséquences imprévues ont conduit à une surveillance réglementaire prudente.

Le succès de la stratégie d'Aurora Therapeutics dépend de la volonté de la FDA d'adopter un cadre réglementaire plus souple. Si l'agence assouplit la réglementation sur l'édition génique, cela pourrait ouvrir la voie à une nouvelle vague de thérapies basées sur CRISPR, transformant potentiellement le traitement des maladies génétiques. Les progrès de l'entreprise seront suivis de près par l'industrie biotechnologique et les groupes de défense des patients, car ils pourraient créer un précédent pour le développement et l'approbation futurs de médicaments d'édition génique.