La stratégie repose sur la conviction que les réglementations actuelles entravent les progrès de CRISPR, une technologie d'édition génique saluée comme une avancée biotechnologique majeure depuis son apparition vers 2013. Malgré sa promesse, un seul médicament d'édition génique a été approuvé jusqu'à présent, et il a été utilisé commercialement à une échelle limitée, traitant environ 40 patients atteints de drépanocytose. Cette lenteur des progrès a suscité des inquiétudes quant au fait que l'impact de CRISPR pourrait ne pas être aussi transformateur qu'initialement prévu.

L'approche d'Aurora Therapeutics vise à résoudre ce goulot d'étranglement en créant un cadre pour les médicaments d'édition génique qui permet de légères modifications pour cibler les besoins individuels des patients. Ce concept s'aligne sur les récentes déclarations de Martin Makary, directeur de la Food and Drug Administration américaine, qui a indiqué en novembre que l'agence envisagerait une nouvelle voie réglementaire pour les traitements sur mesure et personnalisés.

Le paysage réglementaire actuel exige des essais cliniques et des approbations approfondis pour chaque nouvelle itération d'une thérapie d'édition génique, un processus qui peut être à la fois long et coûteux. Aurora Therapeutics espère contourner cet obstacle en développant une plateforme où des ajustements mineurs aux médicaments existants et approuvés peuvent être effectués sans déclencher la nécessité de nouveaux essais complets. Cette « approche globale » pourrait réduire considérablement le temps et les coûts associés à la mise sur le marché des traitements d'édition génique, les rendant potentiellement plus accessibles à un plus large éventail de patients.

Le succès de la stratégie d'Aurora Therapeutics dépend des changements réglementaires et de l'acceptation de son approche par la FDA. Si l'agence adopte un cadre réglementaire plus souple pour l'édition génique, cela pourrait ouvrir la voie à une nouvelle ère de médecine personnalisée, où les traitements sont adaptés aux profils génétiques individuels. Cependant, des défis subsistent, notamment celui d'assurer la sécurité et l'efficacité des thérapies d'édition génique personnalisées et de répondre aux préoccupations éthiques entourant la technologie. L'entreprise travaille actuellement à faire progresser sa plateforme et à dialoguer avec les organismes de réglementation afin de démontrer les avantages potentiels de son approche.