Le paysage réglementaire actuel constitue un obstacle majeur pour le domaine CRISPR. Bien qu'elle soit saluée comme une avancée biotechnologique révolutionnaire depuis son émergence vers 2013, un seul médicament d'édition génique a été approuvé pour un usage commercial, traitant environ 40 patients atteints de drépanocytose. Cette lenteur a engendré un certain découragement au sein de l'industrie, certains craignant que la révolution de l'édition génique n'ait perdu de son élan.

L'approche d'Aurora Therapeutics vise à résoudre ce problème. L'entreprise espère mettre en place un système où un médicament d'édition génique de base peut être personnalisé avec des ajustements mineurs pour cibler des variations génétiques spécifiques chez chaque patient. Cela nécessiterait un changement dans la façon de penser la réglementation, permettant une voie d'approbation plus souple pour ces traitements personnalisés.

La nécessité d'une réforme réglementaire a été reprise par des personnalités comme Martin Makary, directeur de la Food and Drug Administration américaine, qui a suggéré en novembre que l'agence explorerait une nouvelle voie réglementaire pour les médicaments sur mesure et personnalisés. Cette approbation témoigne d'une volonté potentielle au sein de la FDA d'adapter son approche aux thérapies d'édition génique.

CRISPR, abréviation de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (courtes répétitions palindromiques regroupées et régulièrement espacées), est une technologie qui permet aux scientifiques de modifier précisément les séquences d'ADN. Elle est extrêmement prometteuse pour le traitement d'un large éventail de maladies génétiques, de la mucoviscidose à la maladie de Huntington. Cependant, la complexité de la technologie et le potentiel de conséquences imprévues ont conduit à une surveillance réglementaire prudente.

Le succès de la stratégie d'Aurora Therapeutics dépend de sa capacité à convaincre les organismes de réglementation que les traitements d'édition génique personnalisés peuvent être sûrs et efficaces sans nécessiter le même niveau d'examen que les médicaments entièrement nouveaux. Si l'entreprise réussit, elle pourrait ouvrir la voie à une nouvelle ère de la médecine personnalisée, où les thérapies d'édition génique sont adaptées aux besoins individuels de chaque patient. L'entreprise en est actuellement aux premiers stades de développement, et il reste à voir si les organismes de réglementation adopteront l'approche qu'elle propose.