नई CRISPR तकनीक जीन संपादन का एक सौम्य रूप प्रदान करती है, जिससे अनपेक्षित दुष्प्रभावों का खतरा कम हो सकता है। शोधकर्ताओं का मानना है कि यह दृष्टिकोण सिकल सेल एनीमिया जैसे रोगों के उपचार में विशेष रूप से फायदेमंद हो सकता है, क्योंकि यह भ्रूण हीमोग्लोबिन जीन को फिर से सक्रिय करता है। परियोजना की प्रमुख शोधकर्ता डॉ. एमिली कार्टर ने कहा, "यह जीन थेरेपी में एक महत्वपूर्ण कदम है।" "यह कम अनपेक्षित परिणामों के साथ शक्तिशाली उपचारों के लिए द्वार खोलता है।"

CRISPR, जिसका अर्थ है क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स, एक क्रांतिकारी जीन-संपादन उपकरण है जो वैज्ञानिकों को DNA अनुक्रमों को सटीक रूप से बदलने की अनुमति देता है। पारंपरिक CRISPR सिस्टम एक विशिष्ट स्थान पर DNA को काटकर काम करते हैं, जिससे शोधकर्ताओं को जीन डालने या हटाने की अनुमति मिलती है। हालाँकि, यह काटने की क्रिया कभी-कभी अनपेक्षित उत्परिवर्तन या ऑफ-टारगेट प्रभावों को जन्म दे सकती है। नई तकनीक DNA को पूरी तरह से काटने से बचती है, इसके बजाय एपिजेनेटिक संशोधनों पर ध्यान केंद्रित करती है - ऐसे परिवर्तन जो अंतर्निहित DNA अनुक्रम को बदले बिना जीन अभिव्यक्ति को प्रभावित करते हैं।

एपिजेनेटिक संशोधन, जैसे कि मिथाइल समूहों जैसे रासायनिक टैग का जोड़, यह प्रभावित कर सकता है कि कोई जीन चालू है या बंद। इस अध्ययन में, शोधकर्ताओं ने इन टैगों को लक्षित किया, विशेष रूप से उन लोगों को जो जीन को निष्क्रिय करने के लिए जिम्मेदार हैं। इन टैगों को हटाकर, वे उन जीनों को फिर से सक्रिय करने में सक्षम थे जिन्हें बंद कर दिया गया था। यह दृष्टिकोण जीन अभिव्यक्ति को विनियमित करने के लिए शरीर की अपनी तंत्र क्रियाओं का लाभ उठाता है, जिससे संभावित रूप से अधिक प्राकृतिक और सुरक्षित चिकित्सीय परिणाम मिलते हैं।

इस सफलता के निहितार्थ सिकल सेल एनीमिया से आगे तक फैले हुए हैं। इसे संभावित रूप से आनुवंशिक रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला पर लागू किया जा सकता है जहाँ जीन साइलेंसिंग एक भूमिका निभाता है। इसके अलावा, शोध जीन और पर्यावरण के बीच जटिल अंतःक्रिया पर प्रकाश डालता है, जो जीन अभिव्यक्ति को विनियमित करने में एपिजेनेटिक संशोधनों के महत्व पर प्रकाश डालता है। डॉ. कार्टर ने कहा, "इन रासायनिक टैगों के काम करने के तरीके को समझना प्रभावी जीन थेरेपी विकसित करने के लिए महत्वपूर्ण है।"

इस नई CRISPR तकनीक का विकास नैतिक विचारों को भी जन्म देता है। जबकि यह जीन संपादन के लिए एक सुरक्षित दृष्टिकोण प्रदान करता है, व्यापक कार्यान्वयन से पहले संभावित जोखिमों और लाभों पर सावधानीपूर्वक विचार करना महत्वपूर्ण है। जैसे-जैसे जीन संपादन प्रौद्योगिकियां अधिक परिष्कृत होती जा रही हैं, उनकी नैतिक निहितार्थों के बारे में खुली और पारदर्शी चर्चा करना आवश्यक है।

शोधकर्ता अब तकनीक को परिष्कृत करने और पशु मॉडल में इसकी प्रभावकारिता का परीक्षण करने के लिए काम कर रहे हैं। उन्हें निकट भविष्य में नैदानिक परीक्षण शुरू करने की उम्मीद है। अंतिम लक्ष्य सिकल सेल एनीमिया और अन्य आनुवंशिक रोगों के लिए एक सुरक्षित और प्रभावी जीन थेरेपी विकसित करना है, जो दुनिया भर में लाखों लोगों को उम्मीद प्रदान करता है। अगले चरणों में CRISPR प्रणाली के लक्ष्य कोशिकाओं तक वितरण को अनुकूलित करना और यह सुनिश्चित करना शामिल है कि जीन पुनर्सक्रियन समय के साथ बना रहे।