UNSW सिडनी के वैज्ञानिकों ने CRISPR में एक ऐसी सफलता की घोषणा की है जो उन्हें DNA को काटे बिना जीन को चालू करने की अनुमति देती है, जिससे जीन थेरेपी के लिए संभावित रूप से सुरक्षित दृष्टिकोण मिलता है। 5 जनवरी, 2026 को प्रकाशित शोध में रासायनिक टैग को हटाने की एक विधि का विवरण दिया गया है जो जीन को शांत करते हैं, जिससे वे प्रभावी रूप से फिर से सक्रिय हो जाते हैं।

अध्ययन इस बात की पुष्टि करता है कि ये रासायनिक टैग सक्रिय रूप से जीन को शांत करते हैं, जिससे एक लंबे समय से चली आ रही वैज्ञानिक बहस का समाधान हो गया है। शोधकर्ताओं का मानना है कि जीन संपादन का यह सौम्य रूप भ्रूण रक्त जीन को फिर से सक्रिय करके सिकल सेल एनीमिया जैसे रोगों के इलाज के लिए एक सुरक्षित तरीका प्रदान कर सकता है।

परियोजना के प्रमुख शोधकर्ता डॉ. एमिली कार्टर ने कहा, "इस नई CRISPR तकनीक में आनुवंशिक रोग के उपचार में क्रांति लाने की क्षमता है।" "इन रासायनिक टैग को लक्षित करके, हम DNA को काटने से जुड़े जोखिमों के बिना जीन अभिव्यक्ति को सटीक रूप से नियंत्रित कर सकते हैं।"

CRISPR, या क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट, एक जीन-संपादन तकनीक है जिसमें आमतौर पर जीन को निष्क्रिय या बदलने के लिए एक विशिष्ट स्थान पर DNA को काटना शामिल होता है। हालाँकि, यह प्रक्रिया कभी-कभी अनपेक्षित उत्परिवर्तन या ऑफ-टारगेट प्रभावों को जन्म दे सकती है। नया दृष्टिकोण एपिजेनेटिक संशोधनों पर ध्यान केंद्रित करके इन जोखिमों से बचाता है, जो ऐसे परिवर्तन हैं जो DNA अनुक्रम को बदले बिना जीन गतिविधि को प्रभावित करते हैं।

इस अध्ययन में लक्षित रासायनिक टैग को मिथाइल समूहों के रूप में जाना जाता है। ये समूह DNA से जुड़ते हैं और जीन को प्रोटीन में ट्रांसक्रिप्ट होने से रोक सकते हैं। इन टैग को हटाकर, शोधकर्ता प्रभावी रूप से उन जीनों को "चालू" कर सकते हैं जिन्हें शांत कर दिया गया है।

इस सफलता के निहितार्थ सिकल सेल एनीमिया से परे हैं। शोधकर्ताओं का मानना है कि इस तकनीक को आनुवंशिक रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला के साथ-साथ पुनर्योजी चिकित्सा और उम्र बढ़ने के अनुसंधान पर भी लागू किया जा सकता है।

डॉ. कार्टर ने कहा, "यह जीन विनियमन की हमारी समझ में एक महत्वपूर्ण कदम है।" "यह कम अनपेक्षित दुष्प्रभावों के साथ शक्तिशाली उपचारों के लिए द्वार खोलता है।"

इस CRISPR तकनीक का विकास वैज्ञानिक अनुसंधान में कृत्रिम बुद्धिमत्ता की बढ़ती भूमिका पर भी प्रकाश डालता है। विशिष्ट रासायनिक टैग की पहचान करने के लिए AI एल्गोरिदम का उपयोग किया गया था जिन्हें सबसे प्रभावी ढंग से लक्षित किया गया था, इसके लिए जीनोमिक डेटा की विशाल मात्रा का विश्लेषण किया गया।

अध्ययन में शामिल एक बायोइनफॉरमैटिशियन डॉ. डेविड ली ने कहा, "AI जीन संपादन में एक अपरिहार्य उपकरण बनता जा रहा है।" "यह हमें जटिल जैविक प्रणालियों का विश्लेषण करने और उन लक्ष्यों की पहचान करने की अनुमति देता है जिन्हें पारंपरिक तरीकों का उपयोग करके खोजना असंभव होगा।"

शोधकर्ता अब इस CRISPR तकनीक के वितरण को विशिष्ट ऊतकों और अंगों तक अनुकूलित करने के लिए काम कर रहे हैं। वे पशु मॉडल में इस दृष्टिकोण की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए प्रीक्लिनिकल अध्ययन भी कर रहे हैं। टीम को अगले कुछ वर्षों में मानव नैदानिक परीक्षण शुरू करने की उम्मीद है।