CRISPRの可能性にもかかわらず、現在の規制環境は、この分野にとって大きな障壁となっています。2013年以来、CRISPRは革新的なバイオテクノロジーのブレークスルーとして称賛されてきましたが、商業利用が承認された遺伝子編集薬は、鎌状赤血球症の約40人の患者を治療する1つのみです。この限定的な影響により、業界内では落胆の声も上がっており、遺伝子編集革命が勢いを失ったのではないかという懸念も出ています。

Aurora Therapeuticsは、CRISPRの潜在能力を最大限に引き出すためには、より柔軟な規制アプローチが必要だと考えています。彼らの戦略は、遺伝子編集薬が、時間と費用のかかる新たな承認プロセスを必要とせずに、軽微な変更で個々の患者向けにパーソナライズできるような枠組みを作ることです。この「包括的アプローチ」は、遺伝子編集治療薬の市場投入にかかる時間とコストを大幅に削減する可能性があります。

この分野における規制改革の必要性は、11月に米国食品医薬品局（FDA）のマーティン・マカリー長官によって強調されました。彼は、オーダーメイドの個別化治療のための新しい規制経路を確立する意向を示唆しました。これは、現在の規制が急速に進化する遺伝子編集の分野には厳しすぎる可能性があるという認識がFDA内で高まっていることを示唆しています。

CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsの略）は、科学者がDNA配列を正確に編集できる技術です。嚢胞性線維症からハンチントン病まで、幅広い遺伝性疾患を治療できる可能性があります。しかし、遺伝子編集の複雑さと意図しない結果が生じる可能性から、慎重な規制監督が行われています。

Aurora Therapeuticsの戦略の成功は、FDAがより柔軟な規制枠組みを採用する意思があるかどうかにかかっています。もしFDAが遺伝子編集規制を緩和すれば、CRISPRベースの新しい治療法の波が押し寄せ、遺伝性疾患の治療法を大きく変える可能性があります。同社の進展は、バイオテクノロジー業界や患者擁護団体から同様に注視されており、将来の遺伝子編集薬の開発と承認の先例となる可能性があるからです。