連邦政府当局は2025年後半、がん化学療法患者に一般的に使用される処方薬であるロイコボリンについて、自閉症スペクトラム障害の子供たちの治療を含むよう、ラベル変更の可能性を発表したが、専門家らは、科学的根拠がそのような広範な使用を支持していない可能性があると注意を促している。食品医薬品局（FDA）のマーティ・マカリー長官は記者会見で、このラベル変更により自閉症の子供たちが同薬を利用できるようになり、「私の意見では、数十万人の子供たちが恩恵を受けるだろう」と予測した。

この発表は自閉症コミュニティ内で大きな関心を呼び、多くの親が新たな治療法を模索することに意欲を示している。かつては比較的知られていなかったロイコボリンは、子供たちの自閉症の症状に対する介入を求める人々の間で人気が急上昇している。

しかし、ロイコボリンをめぐる熱意は、すべての人に共有されているわけではない。この問題を綿密に追跡している研究者のポール・オフィット博士は、同薬の人気が自閉症治療における有効性を裏付ける科学的証拠を上回っていることに懸念を表明した。「ロイコボリンへの関心は、自閉症の子供を持つ一部の親の間で高まっている」とオフィット氏は述べ、「しかし、[私のような]研究者は、同薬の人気は科学的根拠をはるかに上回っていると言う」。

ロイコボリンは、主に特定の化学療法薬の毒性作用を打ち消すために使用される薬である。自閉症への潜在的な応用は、一部の自閉症患者における葉酸欠乏症または代謝問題に関する理論に由来する。いくつかの小規模な研究で潜在的な利点が示唆されているが、これらの発見を確認し、適切な投与量ガイドラインと安全プロトコルを確立するためには、より大規模で厳密な試験が必要である。

FDAによるラベル変更の検討は、自閉症コミュニティ内の多様なニーズに対する認識の高まりと、潜在的な治療法を模索する意欲を反映している。しかし、専門家は、エビデンスに基づいた医療に依存することの重要性を強調し、十分な科学的検証なしに治療法を採用することに注意を促している。ロイコボリンをめぐる議論は、自閉症スペクトラム障害に対する効果的な介入を模索する上で、希望と科学的厳密さのバランスを取ることの難しさを浮き彫りにしている。ラベル変更に関するFDAの決定は保留されており、今後の研究が自閉症治療における同薬の将来の役割を決定する上で重要な役割を果たすと予想される。