連邦政府当局は2025年後半、がん化学療法で一般的に使用される処方薬であるロイコボリンについて、自閉スペクトラム症の子供たちの治療を含むよう、ラベル変更の可能性を発表したが、専門家は注意を促している。食品医薬品局（FDA）のマーティ・マカリー長官による発表では、「私の意見では、数十万人の子供たちが恩恵を受けるだろう」と示唆された。

かつては比較的知られていなかったこの薬は、逸話的な報告やオンラインでの議論に後押しされ、自閉症コミュニティ内で人気が急上昇している。しかし、ポール・オフィット博士のような研究者は、ロイコボリンを取り巻く熱意が、自閉症の治療における有効性を裏付ける科学的証拠を上回っていると警告している。「この薬の人気は、科学をはるかに上回っている」とオフィットは述べた。

ロイコボリンは、ビタミンBの一種である葉酸の合成型である。主に、メトトレキサートなどの特定の化学療法薬の毒性作用を打ち消すために使用される。自閉症への潜在的な使用の根拠は、一部の自閉症患者は葉酸の処理が困難で、神経学的問題を引き起こす可能性があるという理論に由来する。

いくつかの小規模な研究では、葉酸欠乏症と自閉症の症状との間に可能性のある関連性が示唆されているが、これらの発見を確認し、ロイコボリンが有意義な利益をもたらすかどうかを判断するためには、より大規模で厳密な試験が必要である。FDAによる提案されたラベル変更は、医学界で議論を巻き起こしており、一部の専門家は、自閉症の治療における安全性と有効性が完全に確立される前に、この薬の広範な使用につながる可能性があると懸念を表明している。

FDAがロイコボリンのラベル拡大を検討する決定は、自閉症の代替治療法の探求に対する関心の高まりを反映している。しかし、効果的な治療法を模索する上で、希望と科学的厳密さのバランスを取ることの難しさも浮き彫りにしている。この潜在的なラベル変更の長期的な影響はまだ不明だが、葉酸やその他の栄養素が自閉スペクトラム症に果たす役割について、さらなる議論と研究を生み出す可能性が高い。