새로운 CRISPR 기술은 유전자 편집의 더 부드러운 형태를 제공하여 의도치 않은 부작용의 위험을 잠재적으로 줄입니다. 연구자들은 이 접근 방식이 태아 헤모글로빈 유전자를 재활성화하여 겸상 적혈구 빈혈과 같은 질병 치료에 특히 유익할 수 있다고 믿습니다. 프로젝트의 수석 연구원인 에밀리 카터 박사는 "이는 유전자 치료에 있어 중요한 진전입니다. 의도치 않은 결과가 더 적은 강력한 치료법의 문을 열어줍니다."라고 말했습니다.

CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)은 과학자들이 DNA 서열을 정확하게 변경할 수 있도록 하는 혁신적인 유전자 편집 도구입니다. 기존의 CRISPR 시스템은 특정 위치에서 DNA를 절단하여 연구자들이 유전자를 삽입하거나 삭제할 수 있도록 합니다. 그러나 이러한 절단 작용은 때때로 의도치 않은 돌연변이나 표적 외 효과를 유발할 수 있습니다. 새로운 기술은 DNA를 전혀 절단하지 않고 대신 후성 유전적 변형, 즉 기본 DNA 서열을 변경하지 않고 유전자 발현에 영향을 미치는 변화에 초점을 맞춥니다.

메틸 그룹과 같은 화학적 태그의 추가와 같은 후성 유전적 변형은 유전자가 켜지거나 꺼지는지 여부에 영향을 미칠 수 있습니다. 이 연구에서 연구자들은 이러한 태그, 특히 유전자를 침묵시키는 역할을 하는 태그를 표적으로 삼았습니다. 이러한 태그를 제거함으로써 그들은 꺼져 있던 유전자를 재활성화할 수 있었습니다. 이 접근 방식은 유전자 발현을 조절하기 위한 신체 자체의 메커니즘을 활용하여 잠재적으로 더 자연스럽고 안전한 치료 결과를 가져올 수 있습니다.

이 획기적인 발견의 의미는 겸상 적혈구 빈혈을 넘어섭니다. 유전자 침묵이 역할을 하는 광범위한 유전 질환에 잠재적으로 적용될 수 있습니다. 또한 이 연구는 유전자와 환경 간의 복잡한 상호 작용을 조명하여 유전자 발현 조절에서 후성 유전적 변형의 중요성을 강조합니다. 카터 박사는 "이러한 화학적 태그가 어떻게 작동하는지 이해하는 것은 효과적인 유전자 치료법 개발에 매우 중요합니다."라고 말했습니다.

이 새로운 CRISPR 기술의 개발은 윤리적 고려 사항도 제기합니다. 유전자 편집에 대한 더 안전한 접근 방식을 제공하지만 광범위한 구현 전에 잠재적인 위험과 이점을 신중하게 고려하는 것이 중요합니다. 유전자 편집 기술이 더욱 정교해짐에 따라 윤리적 의미에 대한 공개적이고 투명한 논의가 필수적입니다.

연구자들은 현재 기술을 개선하고 동물 모델에서 효능을 테스트하기 위해 노력하고 있습니다. 그들은 가까운 장래에 임상 시험을 시작하기를 희망합니다. 궁극적인 목표는 겸상 적혈구 빈혈 및 기타 유전 질환에 대한 안전하고 효과적인 유전자 치료법을 개발하여 전 세계 수백만 명의 사람들에게 희망을 제공하는 것입니다. 다음 단계에는 CRISPR 시스템의 표적 세포로의 전달을 최적화하고 유전자 재활성화가 시간이 지남에 따라 유지되도록 하는 것이 포함됩니다.