Несмотря на перспективность технологии CRISPR, существующая нормативно-правовая база стала серьезным препятствием для развития этой области. С 2013 года CRISPR называют революционным биотехнологическим прорывом, однако до сих пор только один препарат для редактирования генов был одобрен для коммерческого использования, и он применяется для лечения примерно 40 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Этот ограниченный эффект вызвал некоторое разочарование в отрасли, появились опасения, что генно-редактирующая революция утратила свой импульс.

Компания Aurora Therapeutics считает, что для раскрытия всего потенциала CRISPR необходим более гибкий подход к регулированию. Их стратегия заключается в создании структуры, в рамках которой препараты для редактирования генов могут быть персонализированы для отдельных пациентов с незначительными модификациями, не требуя длительных и дорогостоящих новых процессов утверждения. Этот "зонтичный подход" может значительно сократить время и затраты, связанные с выводом генно-терапевтических препаратов на рынок.

Необходимость реформы регулирования в этой области была подчеркнута в ноябре Мартином Макари, главой Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), который заявил о намерении агентства создать новый нормативный путь для индивидуальных, персонализированных методов лечения. Это говорит о растущем признании в FDA того, что существующие правила могут быть слишком ограничительными для быстро развивающейся области редактирования генов.

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – это технология, позволяющая ученым точно редактировать последовательности ДНК. Она обладает потенциалом для лечения широкого спектра генетических заболеваний, от кистозного фиброза до болезни Хантингтона. Однако сложность редактирования генов и возможность непредвиденных последствий привели к осторожному нормативному надзору.

Успех стратегии Aurora Therapeutics зависит от готовности FDA принять более гибкую нормативно-правовую базу. Если агентство ослабит регулирование в области редактирования генов, это может проложить путь для новой волны терапий на основе CRISPR, потенциально преобразующих лечение генетических заболеваний. За прогрессом компании будут внимательно следить как биотехнологическая отрасль, так и группы защиты прав пациентов, поскольку это может создать прецедент для будущей разработки и утверждения препаратов для редактирования генов.