Стратегия основана на убеждении, что действующие нормативные акты сдерживают прогресс CRISPR, технологии редактирования генов, которую с момента ее появления около 2013 года называют крупным биотехнологическим прорывом. Несмотря на ее перспективность, пока одобрен только один препарат для редактирования генов, и он использовался в коммерческих целях в ограниченном масштабе, для лечения примерно 40 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Этот медленный прогресс вызвал опасения, что влияние CRISPR может оказаться не столь преобразующим, как первоначально предполагалось.

Подход Aurora Therapeutics направлен на устранение этого узкого места путем создания основы для препаратов редактирования генов, которая позволяет вносить незначительные изменения для удовлетворения индивидуальных потребностей пациентов. Эта концепция согласуется с недавними заявлениями Мартина Макари, главы Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, который в ноябре заявил, что агентство рассмотрит новый нормативный путь для индивидуальных, персонализированных методов лечения.

Нынешняя нормативно-правовая база требует проведения обширных клинических испытаний и получения разрешений для каждой новой итерации генно-терапевтического препарата, что может быть как трудоемким, так и дорогостоящим процессом. Aurora Therapeutics надеется обойти это препятствие путем разработки платформы, на которой можно будет вносить незначительные корректировки в существующие, одобренные препараты, не вызывая необходимости в проведении совершенно новых испытаний. Этот "зонтичный подход" может значительно сократить время и затраты, связанные с выводом на рынок методов лечения с помощью редактирования генов, что потенциально сделает их более доступными для более широкого круга пациентов.

Успех стратегии Aurora Therapeutics зависит от изменений в нормативных актах и принятия их подхода FDA. Если агентство примет более гибкую нормативно-правовую базу для редактирования генов, это может проложить путь к новой эре персонализированной медицины, где методы лечения будут адаптированы к индивидуальным генетическим профилям. Однако остаются проблемы, в том числе обеспечение безопасности и эффективности персонализированных методов генной терапии и решение этических вопросов, связанных с этой технологией. В настоящее время компания работает над продвижением своей платформы и взаимодействует с регулирующими органами, чтобы продемонстрировать потенциальные преимущества своего подхода.