这种新的 CRISPR 技术提供了一种更温和的基因编辑方式，有可能降低意外副作用的风险。研究人员认为，这种方法可能特别有益于治疗像镰状细胞贫血症这样的疾病，通过重新激活胎儿血红蛋白基因。“这是基因治疗领域向前迈出的重要一步，”该项目的首席研究员艾米丽·卡特博士说。“它为副作用更少的强大疗法打开了大门。”

CRISPR，即成簇的规律间隔的短回文重复序列，是一种革命性的基因编辑工具，使科学家能够精确地改变 DNA 序列。传统的 CRISPR 系统通过在特定位置切割 DNA 来工作，从而允许研究人员插入或删除基因。然而，这种切割行为有时会导致意外的突变或脱靶效应。这项新技术完全避免了切割 DNA，而是专注于表观遗传修饰——在不改变底层 DNA 序列的情况下影响基因表达的变化。

表观遗传修饰，例如添加像甲基这样的化学标签，可以影响基因是开启还是关闭。在这项研究中，研究人员针对这些标签，特别是那些负责沉默基因的标签。通过移除这些标签，他们能够重新激活已被关闭的基因。这种方法利用了人体自身调节基因表达的机制，有可能带来更自然和更安全的治疗效果。

这项突破的意义不仅限于镰状细胞贫血症。它有可能应用于基因沉默起作用的各种遗传疾病。此外，该研究揭示了基因与环境之间复杂的相互作用，突出了表观遗传修饰在调节基因表达中的重要性。“了解这些化学标签是如何工作的对于开发有效的基因疗法至关重要，”卡特博士说。

这种新的 CRISPR 技术的开发也引发了伦理方面的考虑。虽然它提供了一种更安全的基因编辑方法，但在广泛实施之前，仔细考虑潜在的风险和益处非常重要。随着基因编辑技术变得越来越复杂，就其伦理影响进行公开和透明的讨论至关重要。

研究人员目前正在努力改进该技术，并在动物模型中测试其疗效。他们希望在不久的将来开始临床试验。最终目标是开发一种安全有效的基因疗法，用于治疗镰状细胞贫血症和其他遗传疾病，为全球数百万人带来希望。接下来的步骤包括优化 CRISPR 系统向靶细胞的递送，并确保基因重新激活能够持续一段时间。