El panorama regulatorio actual ha sido un obstáculo importante para el campo CRISPR, a pesar de su promesa. Desde 2013, CRISPR ha sido aclamado como un avance biotecnológico revolucionario, sin embargo, solo un fármaco de edición genética ha sido aprobado para uso comercial, tratando a aproximadamente 40 pacientes con anemia falciforme. Este impacto limitado ha provocado cierto desánimo dentro de la industria, con la preocupación de que la revolución de la edición genética haya perdido impulso.

Aurora Therapeutics cree que se necesita un enfoque regulatorio más flexible para desbloquear todo el potencial de CRISPR. Su estrategia implica la creación de un marco en el que los fármacos de edición genética puedan personalizarse para pacientes individuales con modificaciones menores, sin desencadenar la necesidad de procesos de aprobación nuevos, largos y costosos. Este "enfoque paraguas" podría reducir significativamente el tiempo y el costo asociados con la comercialización de terapias de edición genética.

La necesidad de una reforma regulatoria en esta área fue destacada en noviembre por Martin Makary, jefe de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), quien indicó la intención de la agencia de establecer una nueva vía regulatoria para tratamientos personalizados y a medida. Esto sugiere un reconocimiento creciente dentro de la FDA de que las regulaciones actuales pueden ser demasiado restrictivas para el campo de la edición genética, que evoluciona rápidamente.

CRISPR, abreviatura de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas, es una tecnología que permite a los científicos editar con precisión las secuencias de ADN. Tiene el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades genéticas, desde la fibrosis quística hasta la enfermedad de Huntington. Sin embargo, la complejidad de la edición genética y el potencial de consecuencias no deseadas han llevado a una supervisión regulatoria cautelosa.

El éxito de la estrategia de Aurora Therapeutics depende de la voluntad de la FDA de adoptar un marco regulatorio más flexible. Si la agencia flexibiliza las regulaciones sobre la edición genética, podría allanar el camino para una nueva ola de terapias basadas en CRISPR, transformando potencialmente el tratamiento de enfermedades genéticas. El progreso de la empresa será observado de cerca tanto por la industria biotecnológica como por los grupos de defensa de los pacientes, ya que podría sentar un precedente para el futuro desarrollo y aprobación de fármacos de edición genética.