El panorama regulatorio actual ha sido un obstáculo importante para el campo CRISPR. A pesar de ser aclamada como un avance biotecnológico revolucionario desde su surgimiento alrededor de 2013, solo un fármaco de edición genética ha sido aprobado para uso comercial, tratando a aproximadamente 40 pacientes con enfermedad de células falciformes. Este lento progreso ha provocado cierto desánimo dentro de la industria, con la preocupación de que la revolución de la edición genética haya perdido impulso.

El enfoque de Aurora Therapeutics busca abordar este cuello de botella. La compañía espera establecer un sistema donde un fármaco base de edición genética pueda personalizarse con ajustes menores para atacar variaciones genéticas específicas en pacientes individuales. Esto requeriría un cambio en el pensamiento regulatorio, permitiendo una vía de aprobación más flexible para estos tratamientos personalizados.

La necesidad de una reforma regulatoria ha sido reiterada por figuras como Martin Makary, jefe de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., quien en noviembre sugirió que la agencia exploraría una nueva vía regulatoria para medicamentos personalizados y a medida. Este respaldo señala una posible voluntad dentro de la FDA para adaptar su enfoque a las terapias de edición genética.

CRISPR, abreviatura de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas, es una tecnología que permite a los científicos editar con precisión las secuencias de ADN. Promete inmensamente para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades genéticas, desde la fibrosis quística hasta la enfermedad de Huntington. Sin embargo, la complejidad de la tecnología y el potencial de consecuencias no deseadas han llevado a una supervisión regulatoria cautelosa.

El éxito de la estrategia de Aurora Therapeutics depende de convencer a los reguladores de que los tratamientos personalizados de edición genética pueden ser seguros y eficaces sin requerir el mismo nivel de escrutinio que los fármacos completamente nuevos. Si la compañía tiene éxito, podría allanar el camino para una nueva era de la medicina personalizada, donde las terapias de edición genética se adapten a las necesidades individuales de cada paciente. La compañía se encuentra actualmente en las primeras etapas de desarrollo, y queda por ver si los reguladores adoptarán su enfoque propuesto.