Des responsables fédéraux ont annoncé fin 2025 des modifications potentielles de l’étiquetage du leucovorin, un médicament sur ordonnance généralement utilisé pour les patients sous chimiothérapie anticancéreuse, afin d’inclure le traitement des enfants atteints de troubles du spectre autistique, mais des experts mettent en garde contre le fait que la science ne justifie peut-être pas une utilisation aussi répandue. Le Dr Marty Makary, commissaire de la Food and Drug Administration, a déclaré lors d’une conférence de presse que la modification de l’étiquetage rendrait le médicament accessible aux enfants atteints d’autisme, prédisant que « des centaines de milliers d’enfants, à mon avis, en bénéficieront ».

L’annonce a suscité un intérêt considérable au sein de la communauté autistique, de nombreux parents étant désireux d’explorer de nouvelles options de traitement. Le leucovorin, autrefois un médicament relativement obscur, a connu un essor de popularité parmi ceux qui recherchent des interventions pour les symptômes d’autisme de leurs enfants.

Cependant, l’enthousiasme suscité par le leucovorin n’est pas universellement partagé. Le Dr Paul Offit, un chercheur qui suit de près la question, s’est dit préoccupé par le fait que la popularité du médicament ait dépassé les preuves scientifiques soutenant son efficacité dans le traitement de l’autisme. « L’intérêt pour le leucovorin est en hausse chez certains parents d’enfants atteints d’autisme », a déclaré le Dr Offit, « mais des chercheurs comme [moi] affirment que la popularité du médicament est bien supérieure à la science. »

Le leucovorin est un médicament principalement utilisé pour contrer les effets toxiques de certains médicaments de chimiothérapie. Son application potentielle dans l’autisme découle de théories sur les carences en folate ou les problèmes métaboliques chez certaines personnes atteintes d’autisme. Bien que certaines petites études aient suggéré des avantages potentiels, des essais plus vastes et plus rigoureux sont nécessaires pour confirmer ces résultats et établir des directives posologiques et des protocoles de sécurité appropriés.

L’examen par la FDA d’une modification de l’étiquetage témoigne d’une sensibilisation croissante aux divers besoins au sein de la communauté autistique et d’une volonté d’explorer les thérapies potentielles. Cependant, les experts soulignent l’importance de s’appuyer sur une médecine fondée sur des preuves et mettent en garde contre l’adoption de traitements sans validation scientifique suffisante. Le débat autour du leucovorin met en évidence les défis liés à l’équilibre entre l’espoir et la rigueur scientifique dans la recherche d’interventions efficaces pour les troubles du spectre autistique. La décision de la FDA concernant la modification de l’étiquetage est toujours en suspens, et des recherches supplémentaires devraient jouer un rôle crucial dans la détermination du rôle futur du médicament dans le traitement de l’autisme.