अपनी संभावनाओं के बावजूद, वर्तमान नियामक परिदृश्य CRISPR क्षेत्र के लिए एक महत्वपूर्ण बाधा रहा है। 2013 से, CRISPR को एक क्रांतिकारी बायोटेक सफलता के रूप में सराहा गया है, फिर भी केवल एक जीन-एडिटिंग दवा को व्यावसायिक उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया है, जो सिकल-सेल रोग से पीड़ित लगभग 40 रोगियों का इलाज कर रही है। इस सीमित प्रभाव के कारण उद्योग के भीतर कुछ निराशा हुई है, जिसमें चिंता है कि जीन-एडिटिंग क्रांति ने गति खो दी है।

ऑरोरा थेराप्यूटिक्स का मानना ​​है कि CRISPR की पूरी क्षमता को अनलॉक करने के लिए अधिक लचीले नियामक दृष्टिकोण की आवश्यकता है। उनकी रणनीति में एक ऐसा ढांचा बनाना शामिल है जहां मामूली संशोधनों वाले व्यक्तिगत रोगियों के लिए जीन-एडिटिंग दवाओं को व्यक्तिगत बनाया जा सके, बिना लंबी और महंगी नई अनुमोदन प्रक्रियाओं को शुरू किए। यह "अम्ब्रेला दृष्टिकोण" जीन-एडिटिंग थेरेपी को बाजार में लाने से जुड़े समय और लागत को काफी कम कर सकता है।

इस क्षेत्र में नियामक सुधार की आवश्यकता को नवंबर में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के प्रमुख मार्टिन मकारी ने उजागर किया था, जिन्होंने व्यक्तिगत, व्यक्तिगत उपचारों के लिए एक नया नियामक मार्ग स्थापित करने के लिए एजेंसी के इरादे का संकेत दिया था। इससे FDA के भीतर एक बढ़ती हुई मान्यता का पता चलता है कि वर्तमान नियम जीन संपादन के तेजी से विकसित हो रहे क्षेत्र के लिए बहुत प्रतिबंधात्मक हो सकते हैं।

CRISPR, क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स का संक्षिप्त रूप है, एक ऐसी तकनीक है जो वैज्ञानिकों को DNA अनुक्रमों को सटीक रूप से संपादित करने की अनुमति देती है। इसमें सिस्टिक फाइब्रोसिस से लेकर हंटिंगटन रोग तक, आनुवंशिक रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला का इलाज करने की क्षमता है। हालांकि, जीन संपादन की जटिलता और अनपेक्षित परिणामों की संभावना के कारण सतर्क नियामक निरीक्षण किया गया है।

ऑरोरा थेराप्यूटिक्स की रणनीति की सफलता FDA की अधिक लचीला नियामक ढांचा अपनाने की इच्छा पर निर्भर करती है। यदि एजेंसी जीन-एडिटिंग नियमों में ढील देती है, तो यह CRISPR-आधारित थेरेपी की एक नई लहर का मार्ग प्रशस्त कर सकती है, जिससे संभावित रूप से आनुवंशिक रोगों के उपचार में बदलाव आ सकता है। कंपनी की प्रगति पर बायोटेक उद्योग और रोगी वकालत समूहों द्वारा समान रूप से बारीकी से नजर रखी जाएगी, क्योंकि यह भविष्य के जीन-एडिटिंग दवा विकास और अनुमोदन के लिए एक मिसाल कायम कर सकती है।