В январе 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выпустило проект руководства, поощряющего использование байесовской статистики в клинических испытаниях, что может существенно изменить методы оценки и утверждения новых лекарств во всем мире. Этот сдвиг бросает вызов давнему подходу "чистого листа", когда каждое клиническое испытание проводится изолированно, без учета предыдущих исследований и данных.

Более шести десятилетий стандартная практика FDA требовала, чтобы каждое испытание независимо доказывало эффективность лекарства, независимо от существующих исследований или предыдущих испытаний аналогичных препаратов. Эта методология, хотя и направлена на обеспечение строгости, может быть особенно обременительной и неэффективной, особенно при изучении редких заболеваний или состояний, когда популяции пациентов ограничены.

Байесовская статистика предлагает альтернативу, позволяя исследователям включать предварительные знания и существующие данные в анализ результатов новых испытаний. Этот подход, обычно используемый в других областях, таких как астрофизика и климатология, может уменьшить размер выборки, необходимый для испытаний, ускорить процесс разработки лекарств и потенциально снизить затраты. "Традиционный метод, по сути, игнорирует огромный объем информации, который мог бы быть ценным при оценке эффективности лекарства", - объяснила доктор Аня Шарма, биостатистик из Оксфордского университета. "Байесовские методы обеспечивают основу для включения этих знаний научно обоснованным образом".

Проект руководства FDA сигнализирует о потенциальном согласовании с регулирующими органами в других частях мира, такими как Европейское агентство лекарственных средств (EMA), которые уже начали изучать и, в некоторых случаях, внедрять байесовские подходы в оценке лекарств. Эта гармонизация может упростить глобальный процесс разработки лекарств, облегчив фармацевтическим компаниям проведение многонациональных испытаний и предоставление новых методов лечения пациентам во всем мире.

Однако внедрение байесовской статистики в клинические испытания не лишено проблем. Были высказаны опасения по поводу потенциальной предвзятости, если предварительные знания не будут тщательно и объективно оценены. Критики утверждают, что субъективный характер включения предварительных убеждений может привести к искаженным результатам и потенциально небезопасным или неэффективным лекарствам, получившим одобрение. "Прозрачность и строгая валидация имеют решающее значение при использовании байесовских методов", - предостерег доктор Кенджи Танака, профессор фармацевтических наук Токийского университета. "Нам необходимо убедиться, что используемая предварительная информация является надежной и не оказывает чрезмерного влияния на исход испытания".

Проект руководства FDA в настоящее время открыт для публичных комментариев, и ожидается, что агентство рассмотрит отзывы исследователей, фармацевтических компаний и групп защиты прав пациентов, прежде чем завершить разработку руководящих принципов. Результат этого процесса может иметь далеко идущие последствия для будущего разработки лекарств, потенциально ускоряя доступность новых методов лечения для широкого спектра заболеваний, особенно тех, которые затрагивают небольшие группы населения, которые исторически были недостаточно охвачены традиционными методологиями клинических испытаний.