La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) publicó un borrador de guía en enero de 2026 que alienta el uso de la estadística bayesiana en los ensayos clínicos, una medida que podría alterar significativamente la forma en que se evalúan los nuevos fármacos a nivel mundial. Este cambio desafía la práctica de larga data de tratar cada ensayo clínico como un evento aislado, ignorando la investigación y los datos previos.

Durante más de seis décadas, el enfoque de "pizarra en blanco" de la FDA ha requerido que cada ensayo demuestre de forma independiente la eficacia de un fármaco, independientemente del conocimiento existente. Esta metodología, aunque destinada a garantizar el rigor, ha sido criticada por su ineficiencia y su potencial para retrasar la disponibilidad de tratamientos cruciales, en particular para enfermedades raras.

La estadística bayesiana, por el contrario, permite a los investigadores incorporar el conocimiento previo y los datos existentes en el diseño y el análisis de los ensayos clínicos. Este enfoque puede reducir el tamaño de la muestra necesario, acelerar el proceso del ensayo y aumentar la probabilidad de identificar tratamientos eficaces, especialmente para afecciones que afectan a poblaciones más pequeñas, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

"El enfoque tradicional a menudo requiere ensayos grandes y costosos, lo que puede ser una barrera, especialmente cuando se estudian enfermedades raras donde las poblaciones de pacientes son limitadas", dijo la Dra. Anya Sharma, bioestadística de la Universidad de Oxford, que no participó en la redacción de la guía de la FDA. "Los métodos bayesianos ofrecen una forma más flexible y eficiente de aprovechar toda la información disponible".

La adopción de métodos bayesianos en los ensayos clínicos no es del todo nueva. Varios países, incluidos el Reino Unido y Canadá, ya han incorporado enfoques bayesianos en ciertos contextos regulatorios. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también ha expresado un interés creciente en el uso de la estadística bayesiana, particularmente en los diseños de ensayos clínicos adaptativos.

Sin embargo, el aliento formal de la FDA representa un paso significativo hacia una aceptación e implementación más amplias. Se espera que la guía de la agencia influya en las prácticas regulatorias en otros países, lo que podría conducir a un enfoque global más armonizado para la evaluación de fármacos.

Los críticos del enfoque tradicional argumentan que puede ser particularmente oneroso en entornos con recursos limitados, donde la realización de ensayos clínicos a gran escala a menudo es inviable. Al permitir la incorporación de conocimiento previo, los métodos bayesianos podrían hacer que el desarrollo de fármacos sea más accesible y equitativo en diferentes regiones.

"En muchos países de ingresos bajos y medios, los recursos para realizar ensayos clínicos grandes e independientes simplemente no están disponibles", dijo el Dr. Kwame Nkrumah, investigador de salud pública con sede en Accra, Ghana. "Los enfoques bayesianos podrían permitirnos adaptar y validar los tratamientos de manera más eficiente, utilizando los datos existentes de otras poblaciones".

El borrador de guía de la FDA está actualmente abierto a comentarios públicos. Se espera que la agencia finalice la guía más adelante en 2026, después de considerar los comentarios de las partes interesadas, incluidas las compañías farmacéuticas, los investigadores y los grupos de defensa de los pacientes. El impacto a largo plazo de este cambio está por verse, pero señala un posible cambio de paradigma en la forma en que se evalúan y aprueban los fármacos en todo el mundo.