Funcionarios federales anunciaron a finales de 2025 posibles cambios en el prospecto de leucovorina, un medicamento recetado que se utiliza normalmente para pacientes con quimioterapia contra el cáncer, para incluir el tratamiento de niños con trastorno del espectro autista, pero los expertos advierten que la ciencia podría no respaldar un uso tan generalizado. El Dr. Marty Makary, comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos, declaró en una conferencia de prensa que el cambio en el prospecto pondría el medicamento a disposición de los niños con autismo, prediciendo que "cientos de miles de niños, en mi opinión, se beneficiarán".

El anuncio despertó un interés considerable dentro de la comunidad autista, con muchos padres ansiosos por explorar nuevas opciones de tratamiento. La leucovorina, que antes era un medicamento relativamente desconocido, ha experimentado un aumento en su popularidad entre quienes buscan intervenciones para los síntomas de autismo de sus hijos.

Sin embargo, el entusiasmo que rodea a la leucovorina no es compartido universalmente. El Dr. Paul Offit, un investigador que sigue de cerca el tema, expresó su preocupación de que la popularidad del medicamento haya superado la evidencia científica que respalda su eficacia en el tratamiento del autismo. "El interés en la leucovorina ha ido en aumento entre algunos padres de niños con autismo", afirmó Offit, "pero investigadores como [yo] dicen que la popularidad del medicamento está muy por delante de la ciencia".

La leucovorina es un medicamento que se utiliza principalmente para contrarrestar los efectos tóxicos de ciertos fármacos de quimioterapia. Su posible aplicación en el autismo se deriva de teorías sobre deficiencias de folato o problemas metabólicos en algunas personas con autismo. Si bien algunos estudios pequeños han sugerido posibles beneficios, se necesitan ensayos más amplios y rigurosos para confirmar estos hallazgos y establecer pautas de dosificación y protocolos de seguridad adecuados.

La consideración por parte de la FDA de un cambio en el prospecto refleja una creciente conciencia de las diversas necesidades dentro de la comunidad autista y una voluntad de explorar posibles terapias. Sin embargo, los expertos enfatizan la importancia de confiar en la medicina basada en la evidencia y advierten contra la adopción de tratamientos sin suficiente validación científica. El debate en torno a la leucovorina destaca los desafíos de equilibrar la esperanza y el rigor científico en la búsqueda de intervenciones eficaces para el trastorno del espectro autista. La decisión de la FDA con respecto al cambio en el prospecto aún está pendiente, y se espera que una mayor investigación juegue un papel crucial en la determinación del futuro papel del medicamento en el tratamiento del autismo.